首个重磅RNA药物有望上市 辉瑞放弃拆分计划 | 全球药讯

9月26日，百健宣布完成在研新药nusinersen的滚动新药申请。该药物被开发用于脊髓性肌肉萎缩症，百健同时提交了优先审评的申请，如果被FDA授权，将会缩短NDA审评时限。

脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传病，是婴儿头号杀手，由于SMN1失活变异造成。人体还有一个序列极其相近的SMN2基因，但这个基因表达时缺失7号外显子，导致蛋白略短，很快被降解。Nusinersen和SMN2前mRNA结合，促进7号外显子编入mRNA中，因此产生功能类似SMN1的蛋白。Nusinersen由百健和Ionis合作开发，

今年8月份，Nusinersen在一个儿童脊髓性肌肉萎缩症的III期临床因中期分析显示达到试验一级终点而被提前终止。目前脊髓性肌肉萎缩症没有药物上市，根据分析师预测，Nusinersen峰值销售有望达到10-20亿美元，成为首个重磅RNA药物。

早在2014年初就酝酿拆分的辉瑞9月26日表示，将放弃拆分计划，寻求更多的外部交易并购。辉瑞称，将低增长的仿制药业务和受专利保护的原研药业务拆分并不能增加现金流，也不能提高相应业务的竞争力，反而会使商业运作上更加混乱，增加成本，也不会带来税收上的缩减。

在2015年9月完成170亿美元收购Hospira之后，辉瑞的仿制药业务产品线得到大量补充，尤其是更便宜的注射剂产品和生物类似药，大大提高了辉瑞仿制药业务的竞争力。

辉瑞8月23日宣布将以140亿美元收购肿瘤药明星公司Medivation，获得另一款治疗前列腺癌的重磅药物Xtandi，与自己的乳腺癌新药Ibrance组成双保险。

辉瑞-Allergan的1600亿美元大并购计划今年4月因为美国政府政策的变更而破产，辉瑞将总部搬往爱尔兰以减少税收成本的愿望落空。投资人分析辉瑞未来不会再寻求类似于收购艾尔建一样体量的大交易，而是开展更多类似收购Medivation以及规模更小一些的交易并购。

9月26日，赛诺菲和再生元宣布dupilumab用于治疗成人中重度过敏性皮炎获的NDA得FDA优先审评资格认定。预定审评时限（PDUFA）是2017年3月29日。

Dupilumab通过阻断IL-4和IL-13起作用，是首个全身给药治疗特异性皮炎的单抗药物。IL-4和IL-13是两种免疫系统蛋白，它们可攻击健康的组织，在身体不同部位引起炎症。在2014年，FDA授予了dupilumab用于其它疗法不佳的成人中重度过敏性皮炎适应症的突破性药物资格。

Dupilumab还被开发用于哮喘药物，在一项IIa期研究中，dupilumab消减了87%的哮喘发作。Dupilumab有望成为未来的重磅炸弹，根据EvaluatePharma的预测，Dupilumab的NPV(净现值)为128.7亿美元。

9月26日，山东罗欣发布公告称，公司与与中科院上海药物所及复旦大学合作开发的1.1类潜抗癌创新药物SCC-31（LXI-15029）近日获得CFDA颁发的临床试验批件。

SCC-31是一种新的三磷酸腺甘(ATP)竞争性mTOR激酶抑制剂，是具高度选择性的mTORC1和mTORC2双重抑制剂。大约50%的人类肿瘤涉及mTOR的异常启动, SCC-31在包括乳腺癌、肺癌、胃癌等实体肿瘤领域具有很好的开发前景。

9月23日，NICE将吉利德抗丙肝药物（Eplusa）纳入指南推荐，用于全基因型HCV感染的治疗。此次被纳入推荐是因为吉利德提供了一个未披露的折扣。

Epclusa在未折扣之前的花费为50900美元/12周，而此次NICE透露，在所有基因型HCV患者 (不包括未经治疗的、无肝硬化的基因2型HCV患者和接受干扰素治疗患者) 中，Epclusa每获得1个QALY（质量调整生命年）的成本约为26116美元。根据以上信息，大神们不妨推测一下此次Epclusa在英国究竟打了多大的折扣。

9月23日，诺华宣布了色瑞替尼一项3期ASCEND-4临床试验的积极结果。与标准化疗相比，接受Zykadia（ceritinib）治疗的晚期间变性淋巴瘤激酶阳性（ALK+）非小细胞肺癌（NSCLC）患者无进展生存期（PFS）有显著改善。

此次招募的成年ALK+ NSCLC患者处于3B期或4期，事先没有接受过针对他们晚期疾病病情的治疗。Zykadia已在美国和欧盟上市，被批准的适应症为先前经crizotinib治疗的ALK阳性、晚期成年NSCLC患者。此次试验的成功将有助于诺华色瑞替尼获得ALK阳性NSCLC治疗一线用药地位。

9月23日，FDA发文批准了诺华人抗白介素-1β单克隆抗体 Ilaris (canakinumab)三个新的适应症，这三个适应症分别为肿瘤坏死因子受体相关周期热综合征(TRAPS);高免疫球蛋白D综合征(HIDS) / 甲羟戊酸激酶缺乏症 (MKD);家族性地中海热 (FMF)。均为罕见的严重自身炎症性疾病。

Ilaris在 2009年6月17日被FDA批准上市，已经被批准的适应症包括Cryopyrin蛋白相关周期性综合征 (CAPS)、和幼年特发性关节炎。2013年3月1日，Ilaris被欧盟批准，是首个被欧盟批准用于缓解痛风性关节炎症状发作时疼痛的生物制品。