2017年5月9日，著名的《美国医学会杂志》（The Journal of the American Medical Association，JAMA）发表原创研究文章，题目为《Postmarket Safety Events Among Novel Therapeutics Approved by the US Food and Drug Administration Between 2001 and 2010》，即《2001~2010十年间美国FDA批准的新药上市后安全性事件》。作者是Nicholas S. Downing, MD; Nilay D. Shah, PhD; Jenerius A. Aminawung, MD, MPH; Alison M. Pease, BS; Jean-David Zeitoun, MD, MHPM; Harlan M. Krumholz, MD, SM; Joseph S. Ross, MD, MHS。他们分别来自多个机构，包括波士顿布里格姆妇女医院、梅奥诊所、耶鲁大学医学院、纽约州立大学、法国巴黎Saint-Antoine医院、法国巴黎Croix-Saint-Simon医院、耶鲁纽黑文医院。

这篇文章的结论令人感到震惊。在2001年至2010年的十年间通过FDA批准的222种新药中，32％的药物受到上市后安全性事件的影响。我们对本文进行简单的翻译，供朋友们参考，欢迎批评指正！ 欢迎阅读原文，了解详情！

文章提出的关键问题就是：

美国食品药品监督管理局（FDA）批准之时所知道的新疗法的特征是否与上市后的安全性事件，包括退市、黑框警示和安全性通讯，相互关联呢？

研究发现：

在2001年至2010年这十年间FDA批准的222种新型治疗药物中，71例（32.0％）受到上市后安全事件的影响。 生物制剂、精神疾病治疗药物、加速批准的药物以及接近审评期限时获得批准的药物发生上市后安全性事件的几率更高。

意义及重要性：

FDA批准上市后发生安全性事件是常见的，突出了在新药整个生命周期中持续监测其安全性的重要性。

新药的上市后安全性事件是这些药物被监管机构初步批准后被发现的新的安全风险。 这些安全事件可以改变临床实践中如何使用获批的新颖的治疗方法，如何告知患者和如何影响临床医生的决策。

研究目的：

分析FDA批准的新型治疗药物中上市后安全事件的频率，并检查FDA批准时已知的任何新型疗法的特征是否与上市后增加的风险相关。

设计和设置：

对2001年1月1日至2010年12月31日期间FDA批准的所有新药进行队列研究，跟踪研究至2017年2月28日。FDA批准时已知的新型疗法的特征包括药物类别、治疗领域、优先审评、加速批准、孤儿药状态、接近监管期限批准和监管审查时间。

针对上市后的安全性事件的主要结果和措施包括：（1）由于安全考虑而将药品退市，（2）FDA在上市后逐步增加的黑框警示，以及（3）FDA发布安全通讯。

研究结果：

从2001年到2010年，FDA批准了222种新型治疗药物（183种化药和39种生物制剂）。

在11.7年的中位随访期间（四分位数范围 [IQR]，8.7-13.8年），有123个新的上市后安全性事件（3次退市、61次警告和59次安全通报），影响到71个（32.0％） 新药。

从批准到第一次上市后安全事件的中位数为4.2年（IQR，2.5-6.0岁），上市10年间，受到安全事件影响的新药比例为30.8％（95％CI，25.1％-37.5％）。

在多变量分析上市后安全事件时，以下几方面在统计学上显示几率更高：

（1）生物制剂（发生率比 [IRR] = 1.93; 95％CI，1.06-3.52; P = 0.03），

（2）精神病疗法（IRR = 3.78 ; 95％CI，1.77-8.06; P <0.001），

（3）接受加速审批的药物（IRR = 2.20; 95％CI，1.15-4.21; P = 0.02），

（4）接近审批期限的药物（IRR = 1.90 ; 95％CI，1.19-3.05; P = .008）; 

那些监管审查时间少于200天（IRR = 0.46; 95％CI，0.24-0.87; P = 0.02）的药物发生事件的频率在统计学上显著较低。

研究结论：

在2001至2010的十年里，FDA批准了222个新药，其中32％的药物受到上市后安全性事件的影响。 生物制剂、精神类药物、加速审批和接近监管期限的批准与更高的事件发生率显示显著的统计学相关，突显了在整个生命周期中持续监测新型药物安全性的必要性。

英文原文：Postmarket Safety Events Among Novel Therapeutics Approved by the US Food and Drug Administration Between 2001 and 2010。JAMA. 2017;317(18):1854-1863. doi:10.1001/jama.2017.5150

药时代翻译，仅供个人参考。衷心感谢！

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