全球难题！ 看美国如何平衡创新药与仿制药
在药品审评方面，PDUFA（《处方药使用者付费法案》）和GDUFA（《仿制药使用者付费法案》）作为两大主力法案，支撑着美国FDA新药与仿制药的审评与各方面监管活动。一系列使用者付费法案的核心在于通过不同类型的收费法案，合理分配监管资源，建立创新药、仿制药资源互不占用的审评模式，实现创新药和仿制药平衡的双赢局面。
美国以科学、客观的态度去认识药物研发规律，将药品监管活动以科学为基础，并且通过一系列制度设计，前瞻性地把握监管方向，是值得我国借鉴的。
PDUFA V 创新药“五大引擎”
1、促进药物开发
通过CDER和 CBER促进沟通小组（ECT）的内部培训活动，促进FDA在药物开发过程中与临床试验发起人的沟通交流；促进Meta分析方法在药品安全信号检测中的应用；促进生物标记物与药物基因组学的应用；促进以患者报告结局（PROs）和其他终点评价工具的开发；促进罕见病药物的开发。
2、风险效益评价
在新药审评中使用风险效益评价工具；以患者为中心的药物开发项目（PFDD）：2016年FDA在银屑病、外周神经病变引发的神经性疼痛、非结核性分枝杆菌感染、器官移植等疾病领域举办了PFDD会议，并对2015年召开的7次疾病相关PFDD会议公布总结报告。
3、FDA药品安全体系现代化
评价风险评估与减低策略（REMS）的实施效果，促进REMS标准化以进一步融入医疗保健体系；通过主动监测体系（即“前哨行动”）开展药品安全性评价；促进药物警戒现代化。
4、提交eCTD文件提高效率
FDA将继续推进强制实施eCTD模式在标准格式化数据提交中的应用，并通过电子提交申请、电子申请数据标准化以及规范临床术语标准，以提高药品审评效率。
eCTD是CDER和CBER从2008年开始推行的提交、修改、补充药品申请的标准化格式，便于FDA审评、批准以及上市后监测药品。
FDA规定，2017年5月5日前，新药上市申请（NDA）、仿制药上市申请（ANDA）、生物许可证申请（BLA）及这些申请的补充申请必须提交eCTD申请。对于新药申请（IND），该时间要求有所推迟，规定到2018年5月5日开始，所有的商业IND申请需要按照eCTD模式提交。在时间节点之后，FDA将不接收任何纸质申请。
5、加速新药审评
PDUFA V提出“促进NME和原创性BLA审评透明度与沟通交流项目”，以促进创新药审评审批。
2016年，FDA共批准94个NDA（新药上市申请），包括24个优先审评以及70个标准审评，优先审评中位时间为8个月，比PDUFA V设定的6个月绩效目标要慢一些，标准审评已实现PDUFA V设定的10个月绩效目标。此外，FDA新收到共计1678个IND申请（新药临床试验申请），包括786个商业IND申请，892个研究IND申请。
CDER共立卷36项新分子实体（NME）药物申请，19个获批（批准率为61%），其中包括7个罕见病药物。NME优先审评的中位时间达到7.8个月，NME标准审评的中位时间达到12个月。FDA仍大力确保创新药能够进入加速的审评通道，通过优先分配审评资源、更快的沟通途径，从而保证加速这些具有潜在临床价值的创新药尽早上市。其中，68%的NME药物获得优先审评资格，32%的NME药物获得突破性治疗资格，37%的药物获得快速通道资格。同时，2016年批准的19个NME新药中，有37%是First-in-class新药，其中84%的新药首选美国市场并获得上市。
GDUFAⅠ
仿制药“纵横策动”
在仿制药审评审批方面，2016年，仿制药审评办公室（OGD）共批准了630个简略新药申请（ANDA），暂时批准183个ANDA（tentatively approved，指仿制药ANDA申请已获批，但由于专利权和/或独占权的原因无法在美国上市），预计在GDUFAⅠ到期前基本能实现GDUFA设定的审评绩效目标（90%）。
GDUFA的优先领域包括：为促进更好推进等效、优质仿制药上市，OGD在2016年共发布了200多个具体产品仿制药开发指南，目前共有1500多个相关指南指导行业进行生物等效的仿制药开发。奥美沙坦酯（Benicar）、万艾可（Viagra）、可定（Crestor）、达菲（Tamiflu）等重磅炸弹药物也有首仿药获批。
OGD还通过与外部研究合作等方式，落实GDUFA的监管科学计划。包括新资助16位外部研究者开展监管科学研究活动，同时正在开展87项研究合作。
延伸<<<FDA其他重要措施
非临床评价工具
按照FDASIA要求，FDA于2017年3月29日发布《2015~2016 财年：监管科学进展报告》。该报告指出，FDA致力于改进临床和非临床评价工具以更好评估医药产品，加强内部IT工具以支持科学审评等监管活动。如在临床和非临床工具开发领域，FDA通过生物标记物资格认定程序批准了三个可用于临床试验设计的生物标记物，开发了体外方法工具更好支持仿制药生物等效性评估。
儿科药物法案实施
在儿科用药发展方面，《儿科最佳药物法案》（BPCA）与《儿科研究公平法案》（PREA）需要在2016年9月前向国会提交报告，并且之后每隔五年均需要将BPCA和PREA实施情况报告给国会。
FDA在完善儿科研究法律法规基础上，于2016年3月发布《儿科研究计划：首次儿科研究计划及修订的内容及程序》草案指南，指导行业如何递交首次儿科研究计划，进一步促进儿科药物的科学开发。
创新药资格认定优化
在创新审评途径方面，FDASIA建立的突破性疗法资格认定途径，授予了22个新药的突破性疗法。
药品供应链安全
2016年，FDA在生产场地注册、现场检查等方面引入了新的法规指南，通过全球合作促进检查工作的高效。FDASIA第712节中允许FDA与外国政府订立协议，互相认可对根据FD&CA注册的外国生产场地检查，以推动基于风险的场地检查实施。
近年来，FDA境外生产场地注册数量剧增。截至2016年，欧盟生产场地注册数量为1224个，较2011年增长了28%。FDA检查了392个欧盟生产场地（32%），然而仅有20个（5%）检查结果是官方行动（OAI），这种检查在一定程度上占用了FDA的检查资源。在这种背景下，2014年5月，FDA与EU正式签署了FDA-EU互认协议（MRI），此后FDA开展了13次针对欧盟药品检查部门的审计，计划2017年将开展更多审计工作。
来源：医药经济报，作者：杨悦 孙宇昕（沈阳药科大学国际食品药品政策与法律研究中心研究员）
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