儿童不是大人的缩小版 儿童无药可用医生尴尬 根源何在?

奥吉娜药业
引言 

近日,多家媒体报道了关于儿童药审批难、周期长、风险大、利润不高等多重不利因素导致中国儿童药市场发展缓慢甚至有停滞不前的风险。


(图)针对儿童药问题,多家媒体进行了报道



一、儿童用药现状

儿童的健康关系到社会和谐发展和国家的未来,但儿童专用剂型的药物在近些年才引起各方重视,而且长期以来社会对于儿童药的研发和使用普遍存在误区。很多家长经常按照“小儿酌量”等原则让儿童进行服药,结果导致不良反应率翻倍,据不完全统计,中国儿童药物不良反应率是成人2倍,新生儿是成人的4倍。

根据中国聋儿康复研究中心的数据显示,我国现有14岁以下的儿童中,每年约有3万儿童因用药不当致聋,肝肾功能、神经系统等损伤亦是儿童用药不当的常见后果。2012年文献《医院药师在儿童合理用药中的作用浅析》显示,我国每年约有7000例儿童死于用药错误。


二、儿童药企业发展困境

儿童药与成人药相比,难点不仅仅是在研发、生产以及商业化推广等方面,更为关键的是虽然儿童药问题已经引起国家高度重视,但其反应周期仍然过长,相关法律法规也才刚刚启动,技术支持体系、儿童用药注册、临床研究、定价、招标、医保等激励政策还不完善,诸多因素导致药企对于儿童药物的研发生产并不积极。另外,儿童用药处方相对复杂,投入和时间成本较高,是诸多类临床试验中最为复杂的一类,尽管研发成功,后期的市场推广也比较困难。所以制药企业在针对儿童药领域上往往投资上没有吸引力,动力不足,涉足该行业的主动性和积极性不高,基于以上几点,儿童药企自然少之又少。根据全国工商联药业行会的调查显示,全国6000多家药厂中,专门生产儿童用药的仅10余家,如北京首儿药厂、天津市儿童药厂等;有儿童药品生产部门的企业只有30多家,如广州白云山制药等。在A股上市药企中,单一主营儿童用药的生产企业、同时涉及成人药和儿童药的企业也不超过20家。

儿童专用药只有60多种,占比仅为2%。虽然我国儿童药市场规模近年不断上升,从2011年的383.5亿元上升至2014年的526.6亿元,但这与万亿级的医药总体市场规模相比,还差得很远。


三、破除儿童药发展困境

政策强制

政府应在研发和使用环节,采取必要的强制性措施,比如在某些制药企业药品生产总量中,儿童用药应占有一定比例,亦可在研发成人药物的同时研发儿童用药,这样在儿童药的数量上就会有所提高。在有儿童专用药的基础上,彻底杜绝家长们所谓的“酌情”、“掰一半”等不科学的儿童服药方式。


政策刺激与引导

充分发挥政府的激励和引导机制,使药企由被动转为自愿参与。应出台一揽子的综合性政策,使政策杠杆发挥巨大作用,政策可涉及药企税收优惠、高端人才引荐、资金扶持以及优质原辅料和制药设备服务商优势对接等等;在药物审批方面要采取绿色通道和快速通道服务机制,不应设立复杂审批流程,简化审批机制。并在物药定价、医保扶持、招标采购等方面实施综合优惠。同时,除了延长其知识产权保护之外,还可以实行“市场独占权”使之获益。

2015.12

国家食药监总局发布《临床急需儿童用药申请优先审评审批品种评定的基本原则》,确定了新增用于儿童人群品种、改剂型或新增规格品种和仿制品种优先审评应满足的条件。


2016.03

国家食药监总局发布《儿科人群药物临床试验技术指导原则》,从伦理学考虑、数据和安全监察、受试者年龄分层、儿科剂型选择等方面做了详细指导。其中,在剂型研发选择方面,特别提到儿科人群对剂型的接受程度会受到药品本身的口感、气味和质地等影响,要注意“药片大小和形状”。



2016.06

《首批鼓励研发申报儿童药品清单》公布,国家卫计委称此举为促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评,满足儿科临床用药需求。



2017.05

食药监总局公布《关于鼓励药品医疗器械创新保护创新者权益的相关政策(征求意见稿)》,特别提出对既属于创新药又属于罕见病用药、儿童专用药,给予10年数据保护期;属于改良型新药的罕见病用药、儿童专用药,给予3年数据保护期。


(图)关于儿童药政策发布的时间轴,儿童用药品种、适用剂型缺乏等问题早已引起有关部门重视。虽然利好政策频出,但相关政策仍需完善。



就目前的情况来看,关于中国儿童药的相关政策刚性与弹性均不足,既没有政策性刺激和引导,也没有政策强制;政策杠杆强度终究是太弱,无法撼动根深蒂固的原有市场销售惯性。再加上多年以来传统的“掰药”“适量酌情”等用药习惯形成的强大阻力,可以说在推进儿童药发展过程中所遇到的实际困难比想象的还要大。鉴于此,应加大政府杠杆力度,建立一条儿童药从研发、流通到使用的完整政策链条,从而真正意义上破除儿童药呼声大行动滞后的困局。  


奥吉娜药业知识团队

        作者 | 弋之独行 原创




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