今天我们聊聊关于药物临床试验那些事儿

药物临床试验是指任何在人体（病人或健康志愿者）进行的药物的系统性研究，以证实或发现试验药物的临床、药理和/或其他药效学方面的作用、不良反应和/或吸收、分布、代谢及排泄，目的是确定试验药物的安全性和有效性。

看到上述的解释，你是不是觉得药物临床试验深奥难懂，「不明觉厉」的感觉油然而生？

今天，我们就来跟大家聊聊关于药物临床试验的那些事儿。

3 年前，61 岁的王阿姨确诊了晚期肾癌，因失去了手术机会，医生建议采取靶向药物治疗。

王阿姨女儿给她买了在中国上市的国外靶向药物，但用药一段时间后王阿姨发现这个靶向药物虽有一定疗效，但毒副反应也大。王阿姨每天拉肚子十多次，而且诱发了胆囊炎，出现全身发黄、瘦弱无力等症状，让她痛苦不堪。

在朋友介绍下，王阿姨找到了重庆市肿瘤医院泌尿外科主任医师罗宏。罗宏介绍，医院有一项国内著名药企研发的新靶向药物在做II期药物临床试验，推荐她可以试试。

王阿姨和女儿疑惑不解，参加临床试验，那不是相当于做小白鼠吗？II期试验又是怎么回事？

王阿姨女儿咨询了不少专业人士，最终同意参加了药物试验。没想到一开始吃药，感觉就挺好的，随着服药的日子越来越长，王阿姨的肿瘤明显缩小，腹泻、胆囊炎等症状全消了。

根据研究目的不同，药物临床试验一般分为I、II、III、IV期：

Ⅰ期临床试验：主要目的是探索药物的最大耐受剂量(MTD)、剂量限制性毒性(DLT)、合理的给药方案，确定II期临床试验推荐的给药方案，同时了解新药的人体药代动力学特征，并观察初步疗效。

Ⅱ期临床试验：目的是初步评价药物对患者的治疗作用和安全性，为Ⅲ期临床试验设计和给药方案的确定提供依据。

III期临床试验：是治疗作用确证阶段，其目的是进一步验证药物对患者的治疗作用和安全性，最终为新药在临床上大规模使用提供充分的依据。

IV期临床试验：是新药上市后由申请人自主进行的应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下，药物疗效和不良反应。

对于很多患者关心的「参加试验真的就是扮演小白鼠？」这个问题，罗宏肯定地回答：不是。

他说，所有的新药在进入临床试验前，早已经过动物实验，不存在「小白鼠」一说。临床试验的目的，是帮助医生找出这些药物更有效的使用方法和更合适的患者，绝不是让患者去试验一下这些药安不安全或者有没有效。

参加某一试验必须以不损害患者的利益为前提，否则，这个试验就不能被伦理委员会（须由多位医学专家及法律界、社会人士组成）通过，也就不能开展。

罗宏表示，药物临床试验中所采取的治疗方案往往是当前最新、最先进的治疗方法，能做临床试验的医院、科室一般都是综合实力较强、由国家食药监局严格考核审批的临床试验基地。

但参加临床药物试验研究，有可能会随机分到新药组，也可能会分到对照组。即使分到对照组，接受的也将是目前国际上治疗的标准疗法，不用担心是空白对照或安慰剂无效治疗。

「接受新药治疗的患者，有可能从临床试验中获得延长生存或减轻痛苦等疗效，而这些有可能是采用常规治疗无法取得的或疗效较低，而且很多临床试验都是免费提供试验药物或治疗及相应的检查。」罗宏说。

「当然也不是每个病人参加临床试验都会达到理想疗效，新疗法即使有效，也并非每个患者均能受益。且每个人身体情况千差万别，有些病人也会出现这样那样的不良反应。」罗宏提醒，万一受试患者出现非正常情况，应及时报告负责医生，以便迅速处理。

在治疗期间，参加者可以不需要任何理由，随时随地退出研究。患者的决定权最大，医生或者其他试验相关人员都无权干涉。

「精心设计、操作的临床试验，是提高患者治愈率、寻找新的治疗药物的最快、最安全的途径。」罗宏说。