第三次改变立场：FDA为罕见病药物大开绿灯

Therapeutics MD（TXMD）曾于今年5月8日被美国食品和药品监督管理局（FDA）抨击，FDA正式拒绝其被称为TX-004HR(无需涂布器的阴道雌二醇软凝胶)的药物申请。当时，监管机构表示需要该公司提供该药物更充足的安全性数据，这也就意味着需要开启一个全新的研究以及增加数年的时间。5月9日，FDA宣布新任长官Scott Gottlieb正式上任。随后，Therapeutics MD对该药物申请被拒绝提出了申述。

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11月7日，FDA宣布受理Therapeutic MD止痛药TX-004HR的上市申请，放弃了之前提出的安全性数据的要求。这一决定对该药物的未来无疑是一重大利好消息。受此消息影响TXMD一度上扬116%，最后以上扬31%收盘。FDA表示，TXMD可以在近期内再次递交申请。

自从2016年12月21世纪治愈法案通过后，美国新药审批标准确实有放宽趋势。美国新总统唐纳德·特朗普任命的FDA新局长虽然在所有候选人中最为严格，但仍然似乎比以前领导更倾向加快新药上市速度。特朗普总统曾多次表示，奥巴马医改计划可以算是彻头彻尾的失败。他认为，作为降低美国药品成本的一种方式，美国FDA应表现出更宽容的态度推动更多的药物批准，真正造福美国民众，促进美国经济。放宽审批标准的出发点是让好药尽快进入市场，尤其是缺少标准疗法的疾病领域，病人和医生都愿意冒一定风险使用疗效和安全性没有完全定义的新药。

这是今年FDA第三次改变立场。7月FDA放弃了对Amicus的口服型精准医疗药物migalastat（治疗罕见病法布里病）的安全性试验要求，并给予其快速审批通道资格。8月FDA则赦免了礼来/Incyte的JAK酪氨酸激酶抑制剂baricitinib的安全性试验要求。FDA表示不需要完成新的补充研究，这标志着该药物的处境可能发生巨大的变化，为礼来节约了一年半的开发时间。

11月，Cellectis公司的“通用型”CAR-T疗法UCART123也被FDA批准继续临床试验。该药物此前早期临床试验中，一名受试患者不幸去世，这让FDA在9月4日决定暂停试验，已更新试验的安全性设计。

受到Amicus和Eli Lilly药物遭拒绝又重获新生的影响，Therapeutics MD也在寻求TX-004HR同样能够获得重新批准的权利，之前要求的12个月药物安全性数据的要求也被推翻。但需要注意的是，如果这些被再次赦免，放宽审核通过的药物在进入市场后，出现了相应的副作用和安全问题，相信FDA和新任长官Gottlieb也会相当头疼。

对此，Therapeutics MD首席执行官Robert Finizio表示：“我们感谢FDA在推动TX-004HR审批方面迈进了一步，感谢FDA所付出的努力和合作。我们对FDA给予该药物的全新立场感到非常欣喜，即对于TX-004HR重新提交NDA，不再需要额外的预批准安全性研究。”（新浪医药编译/范东东，编辑/Kerr）

参考来源：For 3rd time, the FDA and its new commissioner dropped safety issues and trial demands, clearing the path for snubbed therapy