制药公司的分裂：做革命性新药还是做me-too？

福布斯近日举办了一场名叫“医疗健康五大措施”的论坛，就生物医药产业如何进行创新展开了激烈的讨论。

Dana-Farber癌症研究中心的CEO Laurie Glimcher博士指责产业界说，谈到生产力，我们首先就要对革命性的创新药和me-too做一区分。再生元首席科学官兼总裁George Yancopoulos博士的批评更为尖锐，称FDA在2016年批准的22款新药中，只有7款算得上全新突破。

George Yancopoulos

然而，随着峰会议程的展开，业界将讨论重心逐渐转向了定价挑战和药品可支付性。而且在涉及新药时，主要担心的是这些药物的定价缺乏竞争。

美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）主管Seema Verma的发言代表多数人观点——有竞争对手时，市场运转良好；无竞争对手时，面临定价挑战。从本质上讲，每一个新的治疗突破都需要有同种类型的追随者，只有在竞争的情况下，才能降低药价。

丙肝疗法是最好的例子。吉利德的Sovaldi一开始定价是84000美元一个疗程，接近1000美元/片。艾伯维和默克的产品接踵上市，覆盖6种基因型的丙肝新药Mavyret（AbbVie）的定价就降低到了26000美元一个疗程，不到Sovaldi的三分之一。

“me-too”这个词，听起来略带贬义，这好像是公司坐等竞争对手的临床结果，然后想方设法开发一个仿制版本。如果这么想的话，这显然是个失败的战略。因为一款新药从立项到获得FDA批准上市的时间跨度高达10~15年，当药物开始销售时，原始药物可能因为失去专利保护而价格急剧下降。因此在这种情况下，me too在价格上并没有优势，它必须定价在一个比较低的价格水平。

然而，在某些特定治疗领域，多数具有竞争力药物是公司利用基础研究突破，尽快执行研发计划，以便将药物尽快上手的结果。

以再生元降低LDL的PCSK9抑制剂为例。2015年7月24日，FDA批准了再生元/赛诺菲的Praluent，定价为14600美元/年。5周后，FDA又批准了安进公司的Repatha。从FDA批准时间上看，Praluent在Repatha之前，但这并不意味着后者就是一款me-too。事实上， Repatha是第一款收到FDA用于治疗降低心脏风险、中风和冠状动脉血运重建的PCSK9抑制剂。换言之，Praluent可能是me-too。

为了让更多人使用，美国CMS也在进行价格降低的谈判。不过由于再生元和安进的价格并不对外公开，业内人士认为，由于支付方讨价还价，实际价格将在8000美元左右。

 

除了定价之外，我们需要考虑多个适应症。当然，这也并不是指药品一定得在不同年龄、性别及不同区域都有效，开发具有广谱医学用途的药物显然不显示。在一些异质性群体中，对患者进行管理，确保最佳的安全性和有效性是非常重要的。

 

此外，在新的适应症中，并不是意味第一个被批准该适应症的药物就是最好的。通常情况下，后批准的药物效果反而更好。譬如，立普妥是第五个进入美国市场的他汀类药物，但其效果优于前四种药物。

 

因此，不要诋毁FDA批准的不是一流新药。这些药物是不是真正有价值的新药，只有在患者大量使用后才能确定。

原文：Forbes. Biopharma Schizophrenia: High Demand For Innovation Vs. Pleas For 'Me-Too' Drugs