罕见病医药市场需要政府政策支持

2018年06月06日 15:46 飞易达医药

　　上个月中旬，国家卫生健康委员会(以下简称卫健委)，与科技部、工信部、药监局、中药管理局共5个部委，发布了我国《第一批罕见病目录》(国卫医发【2018】10号)，共收录了121个病种。

　　罕见病是指发病率极低的疾病。根据世界卫生组织(WHO)的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病，世界各国可以根据自己国家的具体情况进行界定，而中国此前一直没有官方权威的明确定义或规范。

　　因此，此次卫健委发文，是我国第一次官方正式发布罕见病目录文件，并且明确提出是“第一批”，这对医药市场的影响颇大。

　　由于医药领域的特殊性，罕见病的患者虽然存在且具有购买力，但是这方面的医药供给普遍不足。市场机制还是存在一定的缺陷，需要国家政策的支持和推动，来帮助市场变得更有序有效。

　　现在，罕见病市场并非死水一潭，还是存在一定的活力的：罕见病医药产品研发成本高，定价也高，市场上还是有少量的高端患者群体能够负担得起。但是，由于这种做法会受到社会的影响与制约，因此，政府与社会组织、保险机构等都会介入，调整厂商的经营策略，但是，由于罕见病的“罕见性”，患者十分罕见，支付能力也几乎为零，市场需求也受到影响，医药企业将承担巨大的经营风险。

　　面对这种局面，大部分医药企业都选择了前景更为可观的常见疾病的产品，在这样的影响下，医药厂商就会减少，市场也会呈现出低效性。

　　虽然我国政府颁布了罕见病的病种目录，却还没有发布相应的政策，后续还需要对研发、生产、配送、医保报销等方面进行政策管理和支持。

　　当然，对罕见病相关医药技术进行政策倾斜时，非常可能就会对其他医药技术资源有所影响。因此，对罕见病进行政策倾斜时，也需要全方面考虑，这样才能保证决策更加合理有效。

　　在政府决策中，卫生技术评估将会在罕见病领域发挥更为重要的作用。卫生技术评估是基于科学的测算和分析技术，对针对同一适应症的不同备择方案，进行安全性、有效性、经济性等方面的综合评估，从而帮助决策者优选适宜的卫生技术。罕见病领域的医药技术，更需要科学的循证评估，而罕见病由于患者比较少，数据积累困难，所以对卫生技术评估就会有更高的要求，所以也需要开发适宜的技术方法和路线以良好的开展罕见病评估工作。

　　罕见病医药领域在技术研发和供给等方面存在着困难，因此，还需要政府制定和实施一系列相关的政策来扶持，并做到公平公正和科学循证。

（本文出自飞易达医药网作者：莫健秀）

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