国务院督促推动抗癌药降价 简化紧急救命药上市要求

《每日经济新闻》采访史立臣

6月20日，国务院召开常务会议。会议要求，对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品简化上市要求，可提交境外取得的全部研究资料等直接申报上市。

会议同时指出，督促推动抗癌药加快降价；要加强全国短缺药品供应保障监测预警，建立短缺药品及原料药停产备案制度，加大储备力度，确保患者用药不断供。

北京鼎臣医药咨询创始人史立臣对《每日经济新闻》记者表示，罕见病药品可提交境外取得的研究资料等直接申报上市，这相当于开启了药品在中国上市的“绿色通道”，患者用药问题将得到改善。

简化罕见病药品上市要求

罕见病是指流行率很低、很少见的疾病，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.065%~0.1%的疾病或病变。因罕见病患病人数少、缺医少药且往往病情严重，所以也被称为“孤儿病”。

近期，由国家卫生健康委员会等五部委联合制定的《第一批罕见病目录》正式发布，首批目录纳入了血友病、白化病等121种疾病，因冰桶挑战活动被社会公众熟知的罕见病“渐冻人症”——肌萎缩侧索硬化也被纳入。

史立臣表示，治疗罕见病的药品基本还是国外研制的居多，国内原研的罕见病药品较少。这也是由于罕见病患病人数少，研发难度大，相应企业承担的风险也较大，所以研发的积极性并不高。

近年来，我国对罕见病的重视程度持续提升。2017年5月，原国家食药监总局发布关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》（征求意见稿）意见的公告，提出罕见病治疗药物和医疗器械申请人可提出减免临床试验申请，加快罕见病用药医疗器械审评审批。对于国外已批准上市的罕见病治疗药物和医疗器械，可有条件批准上市，上市后在规定时间内补做相关研究。

此次国务院常务会议提出，有序加快境外已上市新药在境内上市审批。对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品简化上市要求，可提交境外取得的全部研究资料等直接申报上市，监管部门分别在3个月、6个月内审结。将进口化学药品上市前注册检验改为上市后监督抽样，不作为进口验放条件。

史立臣指出，可提交境外取得的全部研究资料等直接申报上市，将有利于国外的罕见病药品更快进入中国市场。在这种情况下，中国企业也可以积极参与进来。例如，有些国外的罕见病药品企业可能并不能很快知道中国有简化罕见病药品上市的政策，或者由于在国外而没有相关的申报途径，中国企业可以采取与国外企业合作的方式来进行申报，中国企业可承担销售等职责。

强化短缺药供应保障监测预警

进口抗癌药“零关税”政策实施不久，关于抗癌药的利好消息再次出台。

本次常务会议要求，督促推动抗癌药加快降价，让群众有更多获得感。各省（区、市）对医保目录内的抗癌药要开展专项招标采购。对医保目录外的独家抗癌药要抓紧推进医保准入谈判。开展国家药品集中采购试点，实现药价明显降低。

数据显示，我国已上市抗癌药品138种，2017年总费用约为1300亿元。以某种治疗肺癌的第三代口服靶向药物为例，目前市场上售价高达每盒5.1万元，这对于一般患者家庭而言，负担可想而知。

史立臣指出，独家抗癌药的价格普遍较高，若能够纳入医保将有效减轻患者负担。关键问题在于价格谈判，必须进一步降低药价。由于是独家，所以价格谈判的难度也相应增大。

国家卫生健康委员会副主任曾益新此前在国新办发布会上曾表示，对未纳入医保的抗癌药实行医保准入谈判。拟由医保部门组织专家评审并开展准入谈判，将符合条件药品纳入医保药品目录范围，医疗机构按照谈判价格网上采购。

此前药品价格谈判效果也比较显著。2016年以来，原国家卫计委、人社部针对部分专利、独家药品，分别组织开展了国家药品价格谈判试点和国家医保目录谈判，39个谈判品种平均降价50%以上，并已全部纳入国家医保目录，其中包括17个抗癌药品。

对于会议提出的加强全国短缺药品供应保障监测预警等措施，史立臣表示，建议医疗机构针对短缺药品库存量与国家卫健委、药监局等卫生系统相对接，这有助于卫生部门对短缺药品进行监测，以更好地了解短缺药品实时数据情况，并进行预警。建议对短缺药品进行以省份为单位的带量采购，这也是由于单个医院采购数量较少，相应企业生产意愿不强。