恒瑞终止与Tesaro合作开发止吐药；FDA批准首款RNAi疗法......
DNA和RNA的双螺旋、单螺旋结构一目了然，不过你猜教授会给几分？小伙伴儿们来了解一下本周医药圈发生的新鲜事吧~
一周大事
1
百济神州港股上市即破发
8月8日，百济神州即将登陆港交所上市，它成为继歌礼之后第二家在香港上市的未盈利国内生物科技公司。这是该企业继2016年纳斯达克上市之后，再度上市，成为首个在美股和港股同时上市的中国生物医药公司。百济神州配最终定价108港元，每手10800港元，但备受期待的百济神州，开盘后股价即跳水破发，截至周五收盘总跌幅3.7%，收盘价为104港元
@苏打：就让歌礼和百济神州一起抱着取暖吧。第一炮没打响第二炮也没响。
@sea：美股完全带不动港股啊，美股行情还不错，怎么港股这么一潭死水，换手率否很低
@AAA0：市值太高了，买这种股票难道能翻倍，想都不要想
2
西雅图儿童医院启动CAR-T治疗实体瘤临床试验
8月8日，西雅图儿童医院宣布启动使用创新CAR-T免疫疗法治疗实体瘤的临床试验。该项试验将募集患有复发或难治性非中枢神经系统实体瘤的青少年患者，这些实体瘤都表达EGFR蛋白。在这项名为STRIvE-01的临床1期试验中，CAR-T细胞将靶向在多种儿童肉瘤、肾癌和神经母细胞瘤中表达的EGFR蛋白。
CAR-T免疫疗法在治疗儿童白血病方面已经表现出良好的前景，但是在治疗实体瘤方面仍然需要克服重大挑战。实体瘤周围的微环境能够帮助肿瘤逃避免疫系统，让CAR-T细胞不容易维持活性。为了达到更好效果，研究人员给CAR-T细胞装备了名为EGFR806的抗体，它能够与在多种实体瘤表面异常表达的EGFR蛋白相结合。当它们表达在恶性实体瘤表面时，EGFR与更强的侵袭性和更快速的肿瘤生长相关。关于CAR-T疗法更多前沿信息，见全球顶级CAR-T专家齐聚上海，共演细胞治疗巅峰盛会
@王权富贵：迈出这一步很不容易的，也让很多人看到可能治愈的曙光。
@猪猪亭: 我对CAR-T治疗实体瘤并没有多大信心，结合靶点也要考虑耐药性的问题，肿瘤微环境的障碍是技术很难达到
3
CDE 发布48个境外已上市临床急需新药名单
8月8日，CDE 发布48个境外已上市临床急需新药名单征求意见稿，并明确，尚未进行申报的或正在我国开展临床试验的，经申请人研究认为不存在人种差异的，均可提交或补交境外取得的全部研究资料和不存在人种差异的支持性材料，直接提出上市申请，国家药监局将按照优先审评审批程序，加快审评审批。而在这 48 个品种中，有 4 个已获批上市，22 个已有企业申报， 22 个暂未找到企业申报信息。
@lu：急需药品的清单出炉，下个月又要完成抗癌药的医保谈判，跨国药企的春天真的来了。
@发发酱: 国内做me too的一定想不到这些新药进入中国会这么快啊，现在必须要紧紧的follow才行。
@kumaku：这对国内药企的的创新性也是一种鞭策，化压力为动力
4
首款RNAi疗法获批
8月10日，美国FDA宣布批准Onpattro（patisiran）输注治疗，用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的周围神经疾病（多发性神经病，polyneuropathy）成人患者。值得一提的是，这是FDA批准的首款用于治疗由hATTR引起的多发性神经病患者的疗法，也是FDA批准的首款小干扰RNA（siRNA）药物。Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA疗法，这类药物通过沉默一部分参与致病的RNA起作用。Onpattro定价为45万美金，打折后月为34.5万美金，如果患者没有达到预期疗效即可退款
@疑夕：RNAi技术之前失败了好多次，终于修成正果
@炫实：虽然这个价格看着很高，但是毕竟罕见病药而且前期投入这么多，看起来原研公司也没赚什么钱
@棉裤：这个药的获批，是siRNA疗法的里程碑事件。
5
恒瑞终止与tesaro合作开发止吐药
8月10日，恒瑞医药发布公告称，与tesaro协商一致，决定终止有关专利药 Rolapitant 的相关合作并签署了终止协议。原合作协议于 2015 年 7 月 29 日由恒瑞与 Tesaro 达成，引进 Tesaro 用于肿瘤辅助治疗的止吐专利药 Rolapitant，恒瑞被授权负责该药在中国的临床开发、注册和市场销售。并根据原合作协议约定，向 Tesaro 公司支付首付款及其他相关费用共约 162 万美元。
@海阔天高：只要研发，无论是自己研究还是买外部产权，失败都是有可能的，这都很正常，主要及时止损就可以。
@steveva：这是不是意味着1000万打了水漂啊，是不是里面还有我这个小股东的钱
@黑暗大法师：恒瑞已经算失败率很低的了，上市这么多年，很少遇到挫折
6
君实生物提交香港上市申请
8月6日，新三板公司君实生物在香港递交上市申请，拟发行H股，中金公司为独家保荐人。君实生物于2015年8月13日挂牌新三板，目前交易方式为做市转让，市值128.76亿元。目前，君实生物已有四项在研药品获得国家药监局的IND批准，而其核心产品抗PD-1单克隆抗体注射液JS001正与国内多家临床中心开展黑色素瘤、鼻咽癌、胃癌等10余个适应症的 I~III 期临床试验。
@sugar：这么多在排队的生物创新药公司等着香港上市，这钟还够敲么？
@海玻璃：前两个吃螃蟹的现在看起来情况不太妙，后面的还有多大的信心。
@巴黎海岛：赶紧去把，在迟点别说肉了，汤都喝不上
药品研发注册
1.恒瑞吸入用地氟烷获批上市
8月7日，恒瑞医药发布公告称，子公司上海恒瑞医药有限公司近日收到国家药品监督管理局核准签发的关于吸入用地氟烷的《药品注册批件》。据悉，除恒瑞外，目前国内无其他公司就该药品仿制药申报中国上市和注册。地氟烷适用于住院和门诊成年患者麻醉诱导和麻醉维持，及婴儿和儿童的麻醉维持。
2.海正药业盐酸多奈哌齐ANDA获FDA批准
8月7号，海正药业宣布其向FDA申报的盐酸多奈哌齐口崩片（规格：5mg，10mg）的新药简略申请已获得批准。盐酸多奈哌齐口崩片用于治疗轻度，中度或重度阿尔茨海默病，其原研药由卫材(中国)药业有限公司研发，国内生产厂商主要有金日制药、四川升和药业等。据统计，盐酸多奈哌齐口崩片2017年全球销售额约 4亿美元，其中国内市场销售额约12.5万美元。
3.FDA批准SS新药上市
8月9日，FDA宣布批准Poteligeo（mogamulizumab-kpkc）上市，治疗已经接受过至少一次全身性疗法的复发或难治性蕈样真菌病（mycosis fugoides, MF）或塞扎里综合症（Sezary syndrome, SS）成年患者。这是FDA第一次批准针对SS的药物，它同时为MF患者提供了更多治疗选择。
4.EMA授予HD新药优先药品资格
近日，罗氏宣欧洲药品管理局授予其在研药物RG6042优先药品资格，用于治疗亨廷顿病（HD）。在一项1/2a期研究中，RG6042展示了减少致病性突变亨廷顿蛋白（mHTT）的能力。与FDA突破性疗法认定类似，EMA的优先药品资格将加速潜力药物审批，使其能尽快用于患者。
投资并购
5.Almirall5.5亿美元收购艾尔建皮肤病产品
8月4月。Almirall宣布计划以5.5亿美元的价格收购艾尔建在美国的医疗皮肤病部门的5款产品，包括成熟品牌dapsone、tazarotene、azelai）和fludroxycortide，以及创新first-in-class的四环素衍生抗生素Seysara（sarecycline），它具有抗炎作用，适用于治疗9岁及以上罹患中度至重度寻常痤疮的患者，具有best-in-class的安全性。美国FDA预计会于今年第四季度批准该药上市。
6.东曜药业完成1.02亿美元B轮融资
8月8日，东曜药业宣布完成1.02亿美元（约6.8亿人民币）的B轮融资。本轮融资由汇添富及国内外多家知名投资机构参与，以及现有投资方包括晟德集团、维梧资本(VivoCapital)、成为资本、元大金控集团、国泰创投继续跟投。东曜专精于高端抗肿瘤药物产品管线的研发、生产与营销，目前已有超过10个药物在研，包括3个生物药与3个化学药已获得IND临床批文、另有1个抗体偶联产品（ADC）也有望在近期获得临床批文。
7.武汉滨会生物完成1.1亿元A轮融资
武汉滨会生物宣布完成1.1亿元A轮融资，乐普医疗控股子公司乐普生物独家领投。武汉滨会生物作为一家抗肿瘤药物研发生产商，滨会生物致力于为肿瘤集成医疗（包括诊断和治疗）领域提供创新性产品和服务，主要产品为重组溶瘤Ⅱ型单纯疱疹病毒（OH2）注射剂，目前，该产品已获得临床批件。
8.再生元和bluebird达成细胞疗法合作
近日，再生元和bluebird bio宣布进行合作，将各自的技术平台应用于新型癌症免疫细胞疗法的发现、开发和推广。此次合作将利用再生元的VelociSuite®平台技术发现和表征全人抗体，以及针对肿瘤特异性蛋白和多肽的T细胞受体（TCR），bluebird bio将贡献其在基因转移和细胞疗法领域的领先专业知识 。两家公司共同选择了6个初始靶标，并将平均分担研发成本，直至提交新药临床试验（IND）申请。此外，再生元还将对bluebird bio进行总额为1亿美元的投资，投资采用购买蓝鸟股票的形式，蓝鸟每股价值为238.10 美元，比上一个交易日（8月3日）的收市价150美元一股溢价59%。
行业快讯
9.扬子江连续四次蝉联工业百强榜榜首
8月4日，2018年全国医药工业信息年会在上海召开。会议期间，备受业界瞩目的“2017年度中国医药工业百强榜”揭晓，扬子江药业集团再次荣获“中国医药工业百强”，连续四次蝉联中国医药工业百强榜榜首。
10.康辰药业公开发行股票发行安排
8月6日，康辰药业首次公开发行股票发行安排及初步询价公告发布，公告显示，投资者可从8月14日开始进行网上和网线申购。据康辰医药招股书显示，康辰药业是一家集研发、生产和销售于一体的制药企业。目前，康辰的在研产品包括针对肿瘤、血液领域的一系列创新药、仿制药等，其中“迪奥”处于III期临床试验阶段，CX1003、金草片处于I期临床试验阶段，CX1026、CX1409处于临床前研究阶段，地拉罗司、艾曲泊帕处于BE试验阶段。
11.诺华艾瑞宁注销批文为更换剂型
8月8日，被一则“诺华十亿重磅药主动退出中国市场”新闻刷屏。缘由为国家药监局发布公告称，决定注销注射用唑来膦酸等8个药品批准证明文件。其中诺华公司所生产的注射用唑来膦酸（艾瑞宁）也注销药品注册批准证明文件，但注销情形为企业申请。次日据诺华澄清，注射用唑来膦酸（择泰）仅注销以往的批准文号，更换了产品的剂型，由水针剂型置换所有粉针剂，并未退出中国市场。
12.国家医保局将完成18种抗癌药的医保谈判
8月8日，国家医疗保障局医保牵头人熊先军接受央视记者的采访：预计9月底，将完成18种抗癌药的医保谈判，18个品种中，16个是进口药品，两个是国产创新药。。此次纳入抗癌药专项谈判的药品覆盖了非小细胞肺癌、结直肠癌、肾细胞癌、黑色素瘤、慢性粒细胞白血病、淋巴癌、多发性骨髓瘤等多个癌种。
13.医药行业9人上榜上市公司最佳CEO榜单
近日，“2018中国上市公司最佳CEO榜单”公布，共有50人上榜。根据相关统计显示，医药行业共有9人上榜。分别为康弘药业郝晓峰、恒瑞医药周云曙、信立泰项光明、通化东宝李聪、丽珠集团陶德胜、济川药业曹龙祥、康哲药业林刚、石药集团蔡东晨、片仔癀刘建顺。
14.润都制药天宇药业缬沙坦均检测出含有NDMA
近日，润都制药和天宇药业先后发布公告，说明了公司缬沙坦原料药的相关情况。据公告称，这两家缬沙坦原料药均被检出含有N-亚硝基二甲胺（NDMA），这种可能致癌杂质成分。截至目前，已有三家药企的缬沙坦原料药被检出含有NDMA。
15.歌礼丙肝创新药被世卫组织纳入丙肝治疗指南
歌礼制药（1672.HK）宣布，其第二个丙肝创新药拉维达韦（Ravidasvir, RDV）作为未来泛基因型直接抗病毒药物（DAA）被世界卫生组织（World Health Organization, WHO）纳入2018年7月最新版的丙肝治疗指南。中国 II/III 期临床试验结果显示，由拉维达韦联合戈诺卫®（达诺瑞韦，Danoprevir, DNV）组成的中国首个原研全口服丙肝治愈方案，12周治愈率高达99%（SVR12），且不受基线 NS5A 耐药影响。
