精彩回顾|2018全球服务贸易大会之生物医药发展论坛：全球视野下的新业态

2018年9月6日-8日，由商务部国际贸易经济合作研究院和南京市人民政府共同主办，商务部研究院国际服务贸易研究所与南京市商务局共同承办的“2018全球服务贸易大会”在南京隆重召开。

9月7号下午，2018全球服务贸易大会生物医药专题发展论坛如约而至。本次专场汇聚了生物医药产业、园区建设、创业投资等专业大咖，聚焦“创新生物医药研发服务，打造全球生命产业高地”进行专场报告，一起探寻生物医药发展合作共赢之路，此次论坛吸引医疗界创投机构代表与医药企业上百人参与。

图：张会祺副区长

“生物医药产业作为高科技的朝阳产业是当今世界极富红利的先导性、战略性产业，正日益成为全球技术创新的竞争高地。因此，大力发展生物医药产业不仅仅是一个新兴的产业，培育壮大的问题，还是重要的民生问题，也关乎国家的核心竞争力。”江宁区委常委、区政府张会祺副区长如是说。

图：张雁宁副局长

南京市商务局张雁宁副局长表示，“近年来，医疗卫生体制改革的不断深化，国家政策大力支持等因素的有力支撑，我国生物医药产业步入了快速发展的阶段，南京市也特地出台了《关于加快推进全市主导产业优化升级的意见》，把7大类、14个战略新兴产业优化为4+4+1主导产业体系，生物医药作为四大主导产业之一，产业运行呈现出了稳中有进、持续增长的运行态势。通过企业创新主体的推动，高质量科研机构的引领，研究型人才的培养，以及重点实验的和研发机构的聚集，南京已经成为全国生物医药产业成长性最好也是最活跃的地区。”

“近年来在聚焦生物医药研发成果的转化，培育服务的新型业态，推动企业规模化、高端化方向取得了显著成效，涌现出了一批在业内有较强影响力的研发企业，同时打造了中国药谷生物医药谷等多个生物医药产业发展的集聚区。这些都为南京生物医药服务贸易的跨越发展奠定了坚实基础。”张雁宁副局长补充道。

图：刘登峰监察员

来自国家卫健委科教司监察专员刘登峰说道，“自2008年起国家就组织实施了新药创制国家科技重大专项，大力推进医药科技进步和技术创新，促进医药产业的发展，着力解决关系我国医药卫生事业发展的重大的医药问题，全面推动我国从医药大国向医药强国的迈进。2018年已经有5个一类新药上市，专项产出的创新药物已取得巨大的社会效益和经济效益，其中17个一类新药纳入2017年 医保目录，大大加快了我国新药研发的体系建设。因此，多学科、多方位的高新技术集成方能为新药研发提供新思想、新途径 ，专业服务贸易的发展只能不断完善整个生物医药体系的建设。

图：孔令义副校长

来自中国药科大学孔令义副校长分析了新形势下的新药创制的思考以及面对这种新的药物创制形式，中国药科大学是如何发挥他们的优势。孔令义副校长表示，从全球药物研发市场来看，化学药物占据半壁江山，生物技术药物增长迅猛，全球销售TOP15中的11个是生物技术药物。2017年国务院印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，指出药物改革完善审评审批制度，加快推进仿制药质量和疗效的一致性评价。另外，关于促进药品创新和仿制药的发展也出台了很多政策，这些政策都为新药物的创制、新药物的审评、新药物的临床试验以至到最后临床的应用提供了很好的推动作用。在新药评审中，四核核心改革：1，药物临床试验从审批制改为备案制；2，临床试验机构资格认定实行备案制；3，仿制药疗效与质量一致性评价；4，加强药物临床试验数据核查。

面对这种新的新药创制和开发形势，我们建立了整套临床前药代动力学关键技术，为新药研发提供规范服务，并形成中药药代动力学研究体系，达到国际领先水平。同时，我们还组建了新药研发的产学研大联盟，加强企业，校政等之间的合作。近三年来获得临床批件的创新品种，包括抗血小板化药的1.1类维卡格雷（I，II，III期临床），抗肿瘤化药1.1类安吉安替肽（I期临床），抗病毒药物1.1类福比他韦（I，II期临床），抗肿瘤多肽药物HM-3（I期临床）等等。另外，学校研发的一类创新药物，新制剂多达100余个，产生了巨大的经济效益，更重要的带动了江苏省乃至全国医药创新产品的开发。

图：缪秀梅书记

当前，江宁高新区正通过大力实施”两落地、一融合"工程，充分发挥自身的比较优势，以"新药创制+生命健康+研发服务外包"为产业导向，构建"中国药谷"，打造南京新药创制及健康产业研发基地，建设具有世界影响力的医药产业集群，抢占未来生物医药产业制高点。

来自江宁区人民政府副区长、江宁高新区党工委书记 缪秀梅对整个江宁区生命科学产业暨”中国药谷”战略规划发布进行详细的汇报。医疗健康是人类全面发展、生活幸福的重要基石，无论是”风光旖旎”的生态环境，还是"江南文枢"的人才资源，无论是"新优齐全"的创业生态，还是"系统完备"的政策支撑，江宁区发展生物医药独特的优势禀赋。

江宁高新区作为生物医药产业发展主要阵地，除了综合环境的先天优势，人才资源外，江宁高新区具备链式发展的产业集群优势，瞄准产业链高端抓集群，围绕基因生物、新药创制、高端医疗器械、健康服务这四大板块，加大引进国际生物医药企业的100强和国内的10强。目前像金斯瑞，大家都知道金斯瑞基因合成，全球超过四分之一的市场，奥赛康、恒瑞医药、正大天晴、康宝莱这些汇聚了将近200家的领军企业和高成长型的项目。江宁高新区着力构建了现代服务的配套体系，从医、教、城市建设，各方面的生物配套加快提升。

未来将围绕四个方面进行全面创新：重点打造医药创新全链条的服务平台；建立生物医药产业的高端智库；全面深化校企的合作，将重点围绕新药创制、基因合成、细胞治疗这些前沿领域；实施校友经济战略，积极拓展高校校友资源，新型研发领域特色产业集群这样的建设。

图：尚靖教授

随着《中华人民共 和国中医药法》的颁布与实施，中医药将迎来前所未有的发展机遇。在中医药理论指导下组方或以中药为资源发现和研发创新药物，一直是中国新药创制的重要途径。

来自中国药科大学中药学院党委书记尚靖教授表示，目前，中药天然药物活性物质群筛选依然以特定细胞/药物单靶点筛选追踪为主，这种寻求对特点作用靶点为目标的新药发现思路在有些方面并不能反映药物在整体水平上对机体功能综合调节的特点，比如，弱效应物质的发现，间接作用物质的发现，协同作用物质的发现。因此，新药研发的策略已经不是完全针对某一个靶点，更多的是对生物体的病理网络的干预，怎么让疾病处在各方平衡的状态。基于单一“基因—疾病—药物”研究模式基础上筛选和设计的对疾病单一靶点有高选择性的配体，在治疗复杂的疾病中缺陷显现，多靶标药物已成为未来发展趋势。

另外，中成药品种的技术含量是中药国际化的限速缓解期，有效物质群的明确是中成药品种技术提升的核心。中药有效部位新药的发现和研发，关键在于有效部位的筛选和确认。以前申报的很多有效部位新药，其有效部位的确认多数来源于文献，或该中药主要含什么成分等等，未进行系统的有效部位筛选，不能提供有效部位确认的研究资料，导致新药申报失败。因此， 对于有效部位新药，必须进行系统的有效部位筛选和确认。

在中药天然药物研发新模式，这个过程的核心技术还包括临床评价技术，中试提取技术，专利保护策略等等。麻省总医院将尖端临床药物和创新科学结合在一起，开展了美国最大的基于医院的研究计划，计划设计整个医院超过20个临床部门和中心，患者可以接受和参与正在改变患者护理未来的最新治疗和临床试验。他们这一举措在新药研发上面发挥了巨大的作用。

图：郑维义博士

来自南京应诺医药科技有限责任公司董事长郑维义博士解读了中国孤儿药新药研发现状以及全球化市场策略。郑维义博士指出，随着社会对罕见病的重视，罕见病和孤儿药逐渐进入我国政策法律的视野，一些激励企业研发孤儿药的政策陆续出台。国家推出的36条创新意见，鼓励罕见病用药的研发，比如在注册申请时给予加速审评鼓励政策，申请人可提出减免临床试验申请，在境外已经上市的一些罕见病治疗药品，可附带条件批准上市等等。

在国家激励政策的支持下，中国药企也纷纷涉足孤儿药新药研发领域。最近五年新药研发成功率大幅度提高，而且生物标记物在临床研究中的应用大幅度提高临床成功率。根据CDE在2017年上半年发布的信息统计数据，有12项罕见病药被列入优先审评。此外，孤儿药研发针对单基因罕见病而开发的孤儿药，是精准医学和个体化治疗的突出的成功代表。孤儿药的开发策略已逐渐开始为许多常见疾病药物的开发提供模式创新的经验，例如近年来癌症孤儿药的成功开发。

相对而言，中国孤儿药研发尚处于起步阶段，但基于我国人口基数庞大，孤儿药在我国的医疗需求仍有巨大的空间。同时，我国正在面临着医药产业升级的关键时期，鼓励企业开发可及性高的孤儿药将具有重要的社会意义与经济价值。因此，在医药产业全球化战略热潮下，开发这些孤儿药有望成为中国药企占领全球市场的快速通道。

图：周鹏飞博士

来自武汉友芝友生物制药有限公司总裁 周鹏飞博士说道，友芝友生物制药公司具有国际性专利授权的双特异性抗体平台，领先的双抗体研发管线（包括YBODY®，NK-BODYTM，Check-BODYTM以及双特异性抗体武装的获得性免疫细胞治疗），企业价值体现在（1）与主要生物制药企业的多方合作；（2）两个药物分子进入临床一期研究；3）通过平台或者项目授权的方式建立可持续的全球商务合作。

图：汪东亮副总裁

技术创新已成为全球生物医药产业发展主要推动力。中国生物医药产业仍存在创新要素供给不足、发展不平衡、资源获取难度大等问题，“生物医药集聚发展”、“中小创新型企业领跑”是下一步生物医药产业发展的主要特征。如何解决创新型企业获取创新要素的便捷性？已经成为生物医药产业可持续发展以及供给侧改革的关键。

此次论坛上，金斯瑞生物与武汉友芝友关于双特异性抗体达成战略合作，双方将基于友芝友YBODY双特异性抗体平台和金斯瑞生物SMAB双特异性抗体平台开发创新型双抗药物。运用一站式生物药发现和开发平台能够帮助这些企业和研究架构加快他们的产学转化和药物研发进程，从而为中国生物药创新作出我们应该有的贡献。

金斯瑞生物生产运营中心副总裁汪东亮表示，“金斯瑞生是全球最大的基因合成供应商，同时已经建立了一体化的分子生物学、多肽、抗体、蛋白试剂等一系列服务和产品，从2014年开始我们已经在创新的生物药研发以及细胞治疗方面有所布局，生物研发也取得不错的进展，长远来讲也布局我们的CDMO平台，从研发到生产上面将来能够提供从药物的发现到上市的一系列的开发和生产服务。“

据悉，2018年4月，金斯瑞与中科院微生物所高福院士团队，同药集团威奇达光明制药签订合同协议。金斯瑞助力免疫检查点创新抗体药的临床前药学开发与临床申报。2018年6月，金斯瑞与清华大学免疫治疗创新中心签署战略合作备忘录，助力多个高潜力科研项目向有临床价值的药物转化。

围绕生物医药创新与合作，中国的企业到底如何走向世界，大家进行了互动探讨。本环节的话题聚焦点是创新、合作、发展，自于学术界的、产业界、工业界的大咖们进行了有效探讨。

第一个问题，如何去创造一个创新的环境？在企业内部、高校内部是如何进行创新的？有哪些关键点？大咖们都进行了相关说明。

比如，韩峰院长提到，企业届近些年走得也非常快，特别是国内的医药企业，在国际的对接上面走得比高校还要快，所以高校方面有三个围绕药物研发继续要做的。第一个桥头堡，必须得有人，所以这两年利用高校的优势，在海归引才 的时候我们多了一条考察他参与或者是国外创新药物研发的能力。第二点高校激发创新能力方面，一些政策上我们也在做，除了国家层面的项目，这两年也增加比如说你有500万元以上甚至1000万元以上重大的和企业的合作项目，可以等同发表了一篇重量级的CNS的论文一样看待。第三点我们还是愿意给我们的老师一点时间，毕竟创新药物靠一个老师短时间内做出来也不容易，所以这个时候我们也尽可能为高校的教师搭平台，学校层面有政策、地方政府有激励，最后落地还是在学院层面。

第二个问题，合作和创新是分不开的，不光是人才，自己内部人才的培养引进，包括和外面不管是企业还是高校进行合作，只有这样才能够去促进创新。但是有时候合作不是一件很容易的事情，不管是校企之间、企业与企业之间其实都会存在一定的困难。到底这个困难主要有哪些？下一步如何能克服这样的困难？让我们的合作更有效？不管是技术引进也好还是共同开发也好，怎么样让效率更高一些？需要克服哪些困难？

      比如，钱海波副总裁提到，先声和高校和国内国外的一些学校都有一些合作，不能太急功近利，就是产业和高校之间的研发合作，你不可能期待每一个合作或者每一笔投入都能很快转化，这和后期到产业这个合作是不一样的，这一段我觉得需要有一些耐性，也考验你的眼光，人傻钱多使劲投，弄了很多课题没有收获也不行，你不能保证100%但是至少要触摸大概方向和大概的前景，现在PD-1PD-L1这么热，十年前看得到吗？也反思过。那么什么东西是十年以后的PD-1，PD-L1呢？当然从产业的角度你布局这些东西肯定是希望未来能够转化成对患者有利的，能够成药的，能够转化成产品的东西，也需要我们自己的能力，也需要感知。比如说微生物组学这些包括基因治疗的早期的东西，有的时候假如你对这个方向内部的认知能够达到一定的判断，早期的项目可能在高校，这个时候你就不能指望他全部都能成功或者所有的投入都能回报，但是一旦回报可能回报的比较大一点。

第三个问题，创新和合作其实生物医药产业在中国已经非常多了，像这么多的成功企业包括高校的成果，那中国出来的成果如何走出中国、走向世界？比如有什么困难或者我们如何才能真正走出去？去赢得欧美市场。

比如，郑维义董事长提到，我的一个建议任何做一个新药不管是做me-too还是全新的，最终花的时间和钱是差不多的，但是市场和回报至少是10倍，我为什么说很多企业觉得我们没有可能去做全球新的东西？做最新的东西？是因为我们的基础研究和我们的生态环境还没有达到这样的程度，但是我觉得我们在这个时代背景下，如何跨越、如何赶超不是所谓的弯道超车，那是要翻车的，就是我刚才讲的要合作，把原始的东西肯定是从国外引进来，我们有很多人很有钱，我们也引进了很多的人才回来，这件事情是可以做的，一旦你建立这种自信，你再去试试的时候你会发现不是想象中地那么难，当然我们知道做药是很困难的，国内做新药好像没有听到失败的，实际上失败率非常非常高，但是去国外做和国内做失败率是一样的，我个人认为现在有些企业是可以完全做一种这样的定位，就是做国际的东西，包括仿制药，现在老师只关注国内的市场，其实应该关注全球的市场末来。

最后柳振宇博士总结落脚点， 专业的人做专业的事，将来的国际化或者医药产业走向国际化需要国际化的人才，一个是引进国际化的人，二是利用高校和企业界的平台培养出走向国际化的人才，服务于医药产业。目前中国的医药行业的发展非常迅速，不管是在资金面、政策面还有人才其实和以前都有非常大的进步，通过和几位专业人士的交流，我们也意识到合作共赢在我们这个产业的重要性。随着产业的发展，我相信这个行业会急速推动我们对于健康、对于疾病的攻克会带来更多的贡献，也希望中国整个产业也能够真正走向世界，而不仅仅是引进来，我们也要能够走出去。