凝聚医学力量，冲破“罕见”人生
瓷娃娃、月亮的孩子、蝴蝶宝贝……这些看似童话般的名字，其背后却带着沉重的深意——罕见病！它们又被成为“孤儿病”，是一些发病率低、很少见的疾病，一般为慢性、严重性疾病，常危及生命。
在全球，每1万人中就有6-10个罕见病患者1，其中80%因遗传缺陷而致病2，半数患者在出生时或者儿童期已经发病3，但遗憾的是只有5%的罕见病有获得批准的治疗方法4。为了表示对罕见病患者的关爱，自2008年起，每年二月的最后一天被定为国际罕见病日。
作为一家以科学引领创新，以改善癌症及相关肿瘤疾病为己任的医药企业，诺华肿瘤呼吁大家共同关注罕见病。
诺华肿瘤近年来为许多中国患者提供帮助，使其减轻痛苦，提高生活质量，同时不断解析这些疾病的分子途径，力争研制出更多创新产品。未来五年，诺华肿瘤将以每年1-3个新产品或新适应症的速度，把多个靶向治疗的创新药物引入中国市场。目前，诺华肿瘤在罕见病领域也颇有建树，始终不懈地为提升中国罕见病患者的生存质量贡献力量。
虽然中国在罕见肿瘤治疗方面有了突飞猛进的进展，但是还有诸多罕见病患者处在亟待救治的边缘。可喜的是，2019年2月11日，在国务院常务会议中已明确提出要保障2000多万罕见病患者的用药。2019年5月，诺华肿瘤也将召开第二届罕见肿瘤与真实世界研究峰会。其主题是如何用真实世界研究去支持和指导罕见肿瘤的治疗。这是目前行业最大的罕见病与真实世界研究的峰会，将涉及多个领域罕见肿瘤的治疗方法。相信未来随着政策的扶持与鼓励，会加速更多创新药物在中国上市，制药企业也将在国家的带领下不断开拓创新，使罕见病患者获得更多的创新治疗选择。
References：
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2.《罕见病的创新十年》（2005-2015）
3.赵保健, 闫瑾, 张旭. 罕见病基因检测平台构建及其应用中所遇问题的评价与思考[C]// 全国遗传病诊断与产前诊断学术交流会暨产前诊断和医学遗传学新技术研讨会. 2014.
4.《罕见病的创新十年》（2005-2015）
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