摘要:
目的研究他克莫司（TAC，FK506）在儿童原发性肾病综合征中的临床应用。方法65例患儿入院后根据不同的临床类型联合激素或逐渐减用激素，同时给予口服他克莫司，剂量0．1～0．15mg／kg，每12小时1次，疗程6～24个月，并监测血药浓度。结果65例患儿经他克莫司治疗1-2个月后，尿蛋白逐渐减少；血清白蛋白迅速增加并恢复正常；胆固醇、三酰甘油均有不同程度的改善；总缓解率83．1％；显效时间为7—54d。随访中12例出现复发。细胞亚群CD4增高时缓解率高。他克莫司药物代谢基因型为3／3型或3／1型缓解率高。微小病变型肾病（MCN）缓解率为96．4％；系膜增生性。肾炎（MsPGN）为90．0％；膜性肾病（MN）为2／3；膜增生性肾炎（MPGN）为3／5；局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）为4／9。他克莫司起始剂量为0．1—0．15mg／kg，每12小时1次，治疗浓度控制在5—10g／L时，本组患儿可获得缓解。12例出现厌食、恶心、呕吐；1例腹痛；2例头痛；1例震颤；3例失眠；4例出现一过性Scr上升；8例N-乙酰氨基葡萄糖苷酶（NAG）轻微增加；6例C3与α-2巨球蛋白增加。部分患儿在1周内恢复正常，其他患儿在他克莫司减药后症状消失。结论他克莫司对原发性肾病综合征患儿有良好的疗效，即使患儿肝功能异常、并发结核感染或有严重激素不良反应。他克莫司可替代环孢素A作为新的治疗用药。
