血友病乙基因治疗临床研究

来源: 《中华血液学杂志》作者: 王健民[1];韩凤来[1];杨健民[1];孟沛霖[1];闵碧荷[3];邱信芳[2];卢大儒[2];薛京伦[2];周洁民[2];王肖鹏[3];

摘要:

用逆转录病毒载体将入ＩＸ因子ｃＤＮＡ转入血友病乙患者皮肤成纤维细胞，体外培养扩增后与胶原混合皮下注射，作了２例临床基因治疗，注射细胞总数分别为１１４×１０＾８和６×１０＾８，结果患者血浆ＩＸ：Ａｇ和ＩＸ：Ｃ均升高，例１ＩＸ：Ａｇ由８４．２ｎｇ／ｍｌ升至５．９２％。例２ＩＸ：Ａｇ由９８．５ｎｇ／ｍｌ升至１９９．１ｍｇ／ｍｌ，ＩＸ：Ｃ由２．４０％上升至４．１３％，已持续表达逾５００天，临床出血倾向有所

关键词: 血友病乙 , 凝血因子IX , 基因治疗

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血友病乙基因治疗临床研究

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