摘要:
目的 探讨单倍体＋无关不全相合脐血互补性移植联合地西他滨治疗幼年型粒单细胞白血病（JMML）的安全性和有效性。方法 4岁患儿采用单纯地西他滨治疗后[20mg/（m2·d）×5d为1个疗程,共2疗程,间隔4周]桥接第一次母亲单倍体（5/10）＋无关脐血（7/10）互补移植,植入失败后50d改用第二次同胞单倍体（5/10）＋第二份无关脐血（7/10）互补移植进行挽救;移植预处理方案以Cy＋Flu＋BU为基础,使用PT-Cy并序贯MMF、FK506、CsA组合的预防GVHD方案;移植后继续使用地西他滨[5～10mg/（m2·d）×5d]4个疗程（疗程间间隔4～6周）作为维持治疗,以清除“免疫逃逸”之白血病瘤细胞。结果 随访时间15个月,第一次移植后＋45d发生原发性植入失败;二次移植为独立脐血植入,粒细胞植入时间为二次移植后的＋71d,血小板植入时间为＋105d,第二次移植后20天并发重度aGVHD（肠道3级,皮肤2级）,给予静脉FK506＋MMF＋MP抗GVHD治疗后均得到控制,未发生慢性GVHD。移植后使用地西他滨期间未见明显肝肾毒性,未发生严重骨髓抑制（粒细胞大于0.5G/L）。6个月后逐渐停服免疫抑制剂,无病存活至今。结论 单倍体＋无关不全相合脐血互补移植联合地西他滨治疗JMML是安全有效的,移植前适当的化疗对于HLA不全相合的移植而言可能是必要的。
