摘要:
目的探讨重组人生长激素（recombinant human growth hormone,rhGH,简称GH）治疗生长激素缺乏症（growth hormone deficiency,GHD）患儿效果及影响因素,建立GH治疗效果预测模型。方法回顾性分析1996年8月至2010年9月首都儿科研究所生长发育门诊确诊为GHD和多垂体功能低下（multiple pituitary hormonedeficiency,MPHD）且接受规范GH治疗的矮身材患儿115例临床资料,采用2009年卫生部最新颁布的中国儿童体格发育标准对儿童身高、体重进行标化,标准差计算采用国际公认的LMS方法。以治疗过程中的身高标准差分值变化（delta in height SDS,ΔHtSDS）和生长速度（growth velocity,GV）为效果评价指标,进行疗效和影响因素分析。用多元回归方法以75例治疗满1年且随访较规律者为模型人群,建立治疗效果预测模型。同时前瞻性随访15例规范治疗的GHD患儿为模型验证对象,对模型进行验证。结果患儿治疗第1年身高平均增长（10.56±2.83）cm,ΔHtSDS升高0.93±0.52;治疗前3个月的ΔHtSDS及GV均大于〉3～6个月、〉6～9个月及〉9～12个月,治疗前6个月增值也大于〉6～12个月;第2年身高增长（7.99±3.03）cm,ΔHtSDS升高0.73±0.37。个体疗效差异与骨龄落后程度、遗传身高水平及早期治疗反应成正相关,与骨龄大小、治疗前体内生长激素水平及胰岛素样生长因子成负相关;多元回归分析得出治疗第1年ΔHtSDS和GV的预测模型,R2在0.20～0.48之间（P均〈0.05）实测值和预测值之间配对t检验差异均无统计学意义（P〉0.05）。结论 GH用于GHD患儿治疗早期效果明显,尤其是治疗前3个月;本研究建立的预测模型有一定的应用价值,可用治疗前3个月的效果预测第1年的治疗效果。
