生物技术的未来：自我重塑，引领制药业发展
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导语：生物技术领域及其研发成果对制药业有何影响？
2015年艾美仕（IMS）数据强调，世界上最畅销的药物中有六分之一是生物制剂：Harvoni作为一种新药，销售额达180亿美元；Humira为150亿美元，Avastin为60亿美元。
欧洲专利局的数据显示，在生物技术领域，无论是创新药还是仿制药，向欧洲专利局提交的申报数量仍然比许多其他医药领域的要多。英国和世界经合组织（OECD）都强调了生物技术在全球的重要性。
这些生物技术产品无敌的销售越来越多地提供资金用于制药领域的研发。研发创新的步伐是否会继续推动制药业的增长？向生物技术的投资是否会削弱向其他制药研发的投资？还是制药终将成为“生物制药”？
而重要的是，在生物技术产品方面的成本控制是否会阻碍资金流动？
知识产权，创新和透明度
专利是对开发生物技术和产生可观回报的重要投资的关键组成部分。然而，对给予基因和生物方面的垄断权仍存在反对意见，这对研发而言是一种的潜在的障碍。
在欧洲，1998年通过的欧盟生物技术指令解决了生物技术发明的专利性问题。该指令只列出了四种在道德层面上不具备专利性的具体发明：
克隆人类的操作。
用于修饰人类种系遗传特征的研究。
人胚胎用于工业或商业目的的发明。
对动物基因特征进行修饰的研究，这可能会对动物造成伤害，对人或动物没有任何实质性的医疗价值，在修饰的过程中也会导致动物的产生。
它还证实人体的元素，例如基因，当从人体分离时，是有专利性的。
欧盟和美国知识产权法不统一，虽然在研发中都通过激励来支持相似性的研究和有竞争性的研究。但学术中心仍是大西洋两岸的人才孵化器。
由于向独占保护发起的挑战，知识产权诉讼正在增加。在欧洲，会计划审查某些独家保护，并且将于2017年提供详细的指导。这样的诉讼昂贵且不可预测，竞争管理机构就提供经营效率的和解协议提出了质疑。
这并没有影响技术转让，技术转让是一种转让价值的重要方法。生物技术企业必须保持警惕，准备好知识产权战略，并保护他们有效运作的自由。
欧洲提议透明度举措，例如EMA的提议经常面对生物技术公司向其发起的挑战。欧洲法院将在2017年初裁决。然而，生物技术企业必须在其业务范围内准备采用透明度指导，并对其外包的研发和临床试验合作伙伴也使用透明度指导。
如何获取、评估和扩大全球生物技术“知识库”，如何保护基本的所有权利益，对监管机构和法院继续争论。及时的专家建议以及与监管机构的早期咨询至关重要。
更快的批准路径和合同结构
对生物技术研究的立法规定不得过度管制和抑制创新或加重生物技术企业已有的成本负担。
EMA和国家当局已经推出了新的审批流程、有条件的审批和实用指导，以便更快获批和更易获得资金。依靠正确的立法基础、后续提案和申请是关键。
战略许可和合同结构可以从产品开发中获得最大利益。然而，它们可能会导致更高的市场份额以及来自竞争委员会、竞争对手和投资者的监督。
具体的法律定义适用于每个法规，对其提出质疑的机会有限。为了成功竞争，公司应确保他们了解自身的发展情况以及他们可能依赖的发展方式。
可承受性和未来成本控制
最近对高疗效的丙型肝炎治疗的价格的不满和公众的争论已经将消费者的焦点转向生物技术产品及其生物仿制药的对手们。人们高度察觉到，11种生物技术产品的专利保护在2014年至2022年期间到期。
在发达市场，鼓励购买较便宜产品的措施已经在一些市场中实施了，其他市场也可能紧随其后。价格档案和上市前的价格谈判目前适用于欧洲国家层面上的大多数生物技术产品。在美国可能有联邦法的规定。在英国，其导致了对一些孤儿药物的购买出现了多种选择，这对于面对非常有限的治疗选择的患者是一种不受欢迎的规定。
法国最近推出了自动替代选定的生物仿制药。德国等其他市场的健康保险公司正在准备加速吸纳和对生物仿制药的报销。意大利推出了将定价与注册机构的价值和使用联系起来的创新计划。患者的选择将越来越多地转向更便宜的生物技术治疗。
在新兴市场，几个国家当局已经颁布了关于使用生物仿制药的法规。这些市场中的患者将被鼓励来选择有价值的治疗。在其他发展中市场，当局正计划推行一种覆盖全民健康的形式，小型生物技术企业所需的创新激励可能从中不能获得支持。
在发展中市场，关键的问题仍然是未满足的需求。尽管生物技术最近通过患者库和其他举措为满足这些需求做出了重大贡献，但获得治疗的机会还是有限。
制药和股权投资
生物技术公司仍能吸引投资。在英国，2014年这些企业的股票市场和风险资本融资是自20世纪90年代以来的最高水平。
生物技术也可能成为投资者，制药公司和大型生物技术公司的并购目标。其中有几个原因。人类基因组计划与诊断的商业应用的结合为开发更具个性化和更有效的疗法创造了机会。对人类基因组计划的关注开始于大约15年前，但直到最近，这些基因组测序的进展才产生治疗效果。
生物技术行业也是非比寻常，因为这个行业里有站在创新的前沿上高速增长的企业，但与传统经济循环的关联性不大。
制药行业已将自己的投资转向生物技术：Sanofi与Genzyme，或Abbott的新公司Abbvie。这种趋势可能会因研发、临床试验和纳税评估的成本增加而继续。
并购将提出有关市场份额，监管和知识产权尽职调查以及转让资产和股份的复杂合同的问题。
“患者和投资者对生物技术的期望仍然很高”
生物技术领域可能涉及到实际问题和相关的成本影响。例如，生物技术分子可能是传统制药产品分子的数千倍。它们也很复杂，可能需要专业的贮存，温度控制和更专业的医疗专业人员来管理它们。
因此，他们的临床试验、生产和供应很可能更昂贵，并且需要更多的有技术的人员来执行这些复杂的操作。他们还受到更严格的监管审查，并慢慢意识到预测机体如何应对生物技术产品的复杂性。
这些特征将引起所有医药领域的创新，在不久的将来，生物技术企业将能高效生产出更高的产量。
所有这些都会引发跨境法律问题，这些问题涉及质量控制，出口，放行以及在某些情况下产品召回。检查人员和检查机构也定期更换信息。
总体而言，生物技术领域的增长或许来源于几十年的研究和资助的发展变化，生物技术提供急需挽救生命的疗法和有效的治疗。
患者有多种治疗的选择（根据其经济可承受性），并且在许多情况下可以接触首次潜在的治疗。儿童经常受益于这些新的治疗。
免疫疗法、抗体偶联药物和新的基因疗法及细胞疗法等领域仍继续受到万众的关注。老龄人口中寻求对阿尔茨海默病的检测和治疗的投资，以及更快，更可靠的DNA和病理学检测。患者和投资方的期望仍然很高，这为生物技术和生物仿制企业家设定了一个高的创新门槛。
增加对生物技术的依赖会为患者带来有价值的创新和好处。为了成功应对未来的挑战，该行业必须继续自我重塑。
参考：The future of the biotech, pmlive
编译：Bernardo
编辑：zoe
图片来源：pmlive
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