速递 | FDA今日批准又一通用型CAR-T疗法进入临床试验

▎药明康德/报道

今日，施维雅（Servier）、辉瑞（Pfizer）和Cellectis公司联合宣布，美国FDA批准了通用型CAR-T疗法UCART19 IND（Investigational New Drug)资格，可在美国进入临床发展，用于治疗复发/难治性急性淋巴细胞白血病适应症。

UCART19是正在开发用于治疗表达CD19的血液恶性肿瘤的同种异体CAR-T细胞疗法产品候选物，经TALEN基因编辑。最初，UCART19被开发用于急性淋巴细胞白血病（ALL），目前处于1期临床阶段。与现有基于T细胞的自体产品相比较，UCART19具有同种异体、冷冻状态、“现成型”等优势来克服当前自体方法限制的潜力。

▲Cellectis的UCART产品线（图片来源：Cellectis官网）

施维雅公司正在赞助关于UCART19的名为CALM的1期阶段研究。2015年11月，施维雅从Cellectis获得了由施维雅和辉瑞共同开发UCART19的专有权。CALM临床试验于2016年8月在英国开始，它是一个开放标签的剂量递增研究，旨在评估UCART19在复发性或难治性CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者中的安全性、耐受性和抗白血病活性。

2016年12月14日，国立卫生研究院（NIH）下属的重组DNA咨询委员会（RAC）开会审评了UCART19候选物以及CALM临床方案。2017年2月1日，施维雅公司向FDA提交了IND申请，并获得了辉瑞公司的支持。有了这项IND批准之后，CALM研究将扩大到美国的多个临床试验中心，包括位于德克萨斯州休斯顿的MD安德森癌症中心。

施维雅临床开发肿瘤学主任Patrick Thérasse博士说道：“UCART19是一个创新的同种异体CAR-T疗法，我们非常高兴看到施维雅获得了相关第一个IND批准。B-ALL是一种破坏性的疾病，为了洞察这种新的肿瘤免疫学方法在B-ALL患者中的疗效和安全性，CALM这项研究是关键。”

辉瑞公司CAR-T研究部门副总裁Barbara Sasu女士也评论说：“辉瑞对这种在研CAR-T方法治疗ALL和其他B细胞恶性肿瘤的潜力感到兴奋。我们很期待有机会在美国进一步研究这种方法。”

在2017的前瞻中，诸多业内资深人士认为CAR-T疗法将在今年迎来爆发。今年2月7日，Cellectis公司曾宣布其通用型CAR-T疗法UCART123获得了美国FDA的IND批准，成为第一款获美国FDA批准进入临床试验的此类产品。我们期待越来越多的好消息，祝愿越来越多的CAR-T疗法能够尽快问世，造福患者。

参考资料：

[1] Servier and Pfizer announce FDA clearance of IND application for UCART19 in Adult Relapsed/Refractory Acute Lymphoblastic Leukemia

[2] Cellectis官方网站

[3] 速递 | 重磅！FDA今日批准首个通用型CAR-T进入临床试验