喜讯！FDA今日批准首款迟发性运动障碍新药

▎药明康德/报道

今日，位于圣地亚哥的Neurocrine Biosciences传来喜讯——美国FDA宣布批准Neurocrine的新药INGREZZA（valbenazine）上市，治疗成人迟发性运动障碍（tardive dyskinesia）患者。值得一提的是，这是美国FDA批准的首款治疗成人迟发性运动障碍患者的药物。

迟发性运动障碍是一种中枢神经系统疾病，表现为躯干、四肢、面部等出现不自主的重复异常运动。这往往是由于其他药物所导致。在精神分裂症、双相人格障碍与抑郁症的治疗中，抗精神病药会抑制大脑内的多巴胺受体，而这会导致一些人体内的多巴胺信号通路出现紊乱。如果这些紊乱发生在脑部控制运动的区域，就会造成迟发性运动障碍的症状。这种听起来有些陌生的疾病影响了广大的人群——仅在美国，受该疾病困扰的人就多达50万。由于这些症状非常严重，持续良久，且无法逆转，迟发性运动障碍的患者也急需一种新型的药物，来改善他们的生活质量。

▲Valbenazine的分子式（图片来源：维基百科）

今日获批的valbenazine是一款选择性的VMAT2抑制剂。VMAT2是大脑内的一种蛋白，能够包裹住多巴胺之类的神经递质，将它们运输和释放到突触前神经元。通过抑制VMAT2，valbenazine有望让控制运动的脑部区域减少多巴胺的分泌量，从而避免出现多巴胺信号通路紊乱。这款药物的特异性非常高，与VMAT1、多巴胺能受体、5-羟色胺能受体等亲和力较低，从而避免导致其他副作用。此外，它也能与抗精神病药物或抗抑郁药一同服用。先前，它曾获得了美国FDA颁发的突破性疗法认定。

在一项3期临床试验中，研究人员评估了与安慰剂相比，每日服用40毫克或80毫克valbenazine，是否能影响患者的AIMS运动障碍综合评分（AIMS dyskinesia total score）。研究表明，每日服用80毫克valbenazine的患者，有40%的患者其AIMS评分降低了一半以上。相比之下，服用安慰剂的患者中只有8.7%出现了类似的改善。这使它达到了主要临床终点。另外，它的总体耐受良好。基于这些数据，美国FDA批准valbenazine上市。

“迟发性运动障碍能导致残疾，并让罹患精神疾病的患者进一步蒙羞，”FDA药物评估与研究中心的精神科产品部主任Mitchell Mathis博士说：“批准首个治疗迟发性运动障碍对罹患这一疾病的患者而言是一大进步。”

▲Neurocrine Biosciences的首席执行官Kevin Gorman博士（图片来源：彭博社）

“迟发性运动障碍让患者感到封闭和被人遗忘。INGREZZA的获批对这些患者及照顾他们健康的人来说是一个重大转折，它代表了一种有意义的治疗方案，去针对这一原本缺乏治疗希望的疾病，” Neurocrine Biosciences的首席执行官Kevin Gorman博士说：“在过去的20年里，Neurocrine一直致力于开发疗法，针对难治的疾病以及未得到充分服务的病患群体。我们将确保那些患有迟发性运动障碍的病人能获得INGREZZA。”

精神疾病是不容忽视的一类疾病。抗精神病药导致的副作用，如果让患者出现令人尴尬的症状，则会影响患者的心情，甚至让他们停止服药。我们祝贺Neurocrine的这款新药能够获批，并祝愿它能让罹患迟发性运动障碍的患者找回自信，迎接更为健康的生活。

参考资料：

[1] Neurocrine Announces FDA Approval of INGREZZA TM (valbenazine) Capsules as the First and Only Approved Treatment for Adults with Tardive Dyskinesia (TD)

[2] FDA approves first drug to treat tardive dyskinesia