这些新药或将改变这4种疾病的治疗用药格局

10月27日在佛罗里达奥兰多召开的一个医药行业学术会议中，快捷方药（Express Script）公司新兴疗法资深临床顾问、药学博士AimeeTharaldson在会议上就处于研发中的几种专科药做了相关介绍。她指出了几个可能在2016年被批准的专科药，同时阐述了这些即将走入人们视野的专科药物将如何对医药护理管理行业产生影响。

Tharaldson指出即将在2015年后期及2016年批准上市的几种专科药将可能对以下4种疾病的治疗产生深深影响，下面我们来详细看一下是哪四种疾病。

1. 非小细胞肺癌 (NSLC)

基因泰克（Genentech）的Alectinib预计2016年3月4日被批准，它是一种可口服的ALK抑制剂，用来治疗ALK阳性的处于进展期的非小细胞肺癌患者或者对Crizotinib不耐受的病人。Alectinib的主要竞争对手是诺华制药的Zykadiai。

阿斯利康(AstraZeneca)的Osimertinib和 Clovis Oncology的Rociletinib是口服的表皮生长因子受体(EGFR)抑制剂，此2种药物正在等待着被批准用于治疗EGFR和T790突变阳性的非小细胞肺癌中，预计它们将分别于2016年2月和2016年3月30日被批准。

2.多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma）

百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）和艾伯维（AbbVie）的Empliciti (elotuzumab)是一种生物制剂，可能将在2016年3月1日被批准与Revlimid (lenalidomide) 及Dexamethasone联合使用来治疗复发难治的多发性骨髓瘤。杨森（Janssen）的Daratumumab是另外一种可单独用药用于治疗复发难治的多发性骨髓瘤的生物药，可能于2016年3月9日获得批准。武田（Takeda）的Ixazomib（硼替佐米）是第一个口服的蛋白酶体抑制剂，可能于2016年3月10日被批准联合Revlimid和Dexamethasone（都是口服）治疗复发难治的多发性骨髓瘤。

3. 严重哮喘（Severe Asthma）

葛兰素史克（GlaxoSmithKline）的Nucala (mepolizumab) 是一种白细胞介素-5抑制剂，可能于2015年11月4日被批准用于治疗重度嗜酸性粒细胞哮喘。梯瓦制药公司(Teva)的Reslizumab也是一种白细胞介素-5抑制剂，有望于2016年3月30日获得批准用于重度嗜酸性粒细胞哮喘。

4. 杜兴型肌营养不良症 (DMD)

BioMarin的Drisapersen预计将于2015年12月27日被批准，SareptaTherapeutic的Eteplirsen有望于2016年2月26日被批准。这2种药物皆用来治疗外显子51缺失而导致的DMD，通过产生功能性的肌营养不良蛋白来治疗达到DMD的目的，这种类型的药物每年的费用可能达到30万美元。

美国大约有2万名男孩患有杜兴型肌营养不良症，这种罕见的疾病是由肌营养不良蛋白基因突变而导致的，基因突变造成蛋白的功能缺失或者完全丧失。DMD患者的肌肉功能逐渐丧失，他们通常在不到12岁时就坐上轮椅。同时患者的呼吸道和心肌细胞也会受到这种疾病的影响，很少有病人能够活过30岁。高达13%的DMD患者是由于外显子51缺失引起的。