【行业动态】突破性疗法加快肿瘤新药批准速度 五大药企成赢家

在美国，除了“优先审评”、“加速批准”和“快速通道”，美国食药总局(FDA)开启了第四条新药加速审评的绿色通道——突破性疗法(BTD)。获突破疗法的药物评审时间较一般的审批可缩短三分之一，约三个月。

自2012“突破性疗法”开通以来，已有178项特殊疗法获批，有过半是针对肿瘤批准的药物。药物获批企业中罗氏、诺华、百时美施贵宝、默沙东和辉瑞成获批突破性疗法企业的五大赢家。

首都医科大学附属北京世纪坛医院肿瘤中心任军主任介绍，突破性疗法不是主观理解的研究层面上的重大“突破”，而是基于生物标志物(临床患病的种种表现)而开发的药物。任何的抗肿瘤药物都没有百分之百的救治，利用特殊的生物标志物进行治疗，针对性强，可以有目的地选择患者。

任军补充，肿瘤在当下仍然是世界难题，通过突破性疗法获批的肿瘤药物都是基于免疫疗法研究的药物，FDA审批之所以能快，也是因为药物研发初期强大、有良好的临床数据。所以对于肿瘤药物的研发，不论国内外，坚实的临床研究基础是药物能“快”起来的动力。

罗氏：罗氏旗下已有9(含已上市的6个)个药物获14项突破性疗法的认定，坐上了突破性疗法的第一把交椅。获批药物里有多项适用于肿瘤药物，其中Atezolizumba用于治疗小细胞肺癌，并增批于转移性膀胱尿路上皮癌。Alectinib是继辉瑞克唑替尼、诺华色瑞替尼后FDA批准的第3个ALK抑制剂。

诺华:诺华Canakinumab同时被获批用于三种病症.肿瘤坏死因子受体相关周期综合征;高免疫球蛋白D综合症以及家族性地中海热，适用于自身免疫性疾病的治疗。其中针对HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌的药物——Ribociclib，今年3月13日获FDA批准，NDA(新药申请)的审评时间仅历时4.5个月。

百时美施贵宝:百时美施贵宝获已经上市的7项突破性疗法药物认定几乎全部是肿瘤药物，比如其中有6项来自其PD-1单抗Nivolumab，可以用于多种恶性肿瘤的治疗。而百时美施贵宝另外一个药物Elotuzumab，可以用于治疗多发性骨髓瘤。

默沙东:默沙东能够进入榜单前五也是靠其PD-1单抗Pembrolizumab“撑腰”。Pembrolizumab迄今获得了6项BTD认定。据首都医科大学附属北京世纪坛医院肿瘤中心主任任军介绍，Pembrolizumab是基于生物标志物进行治疗的药物，突破了传统的如“肺癌”等按病理部位追源的癌症药物的研发。

辉瑞:辉瑞和默克合作开发的Avelumab在2015年11月获得突破性疗法资格，这是2017年3月FDA批准其用于默克細胞癌(MCC)，这是第一个用于MCC的PD-1药物。Palbociclib则是FDA批准的第一个CDK4/6抑制剂，2013年获得BTD认定，2015年被FDA批准上市，2016年销售额达21.35亿美元。