三期临床试验设计及其在药物临床开发中应用

2017年06月15日 18:19 医药领袖

传统的药物临床开发项目包含：I期临床试验：新药首次应用在在人体的安全性研究；II期临床试验：为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供理论依据；III期临床试验：具有足够样本量的试验及治疗作用确证阶段。

此次培训将介绍治疗心血管病、糖尿病和抗肿瘤药物的III期临床试验设计，并提供高水平的见解；培训重点围绕试验设计中出于临床的、统计学上的以及监管这三方面的考虑进行。

本次培训目标

理解III期临床试验设计的基本原理和逻辑依据是药物开发过程中不可或缺的一部分；
熟悉FDA,EMA指南以及心血管疾病、糖尿病和抗肿瘤方向在学术研究及其研究方法的进步；
能够将理论知识应用到试验设计、数据分析和对试验结果的合理解释中；
注意到不同设计考量相关的重要局限，并了解如何使他们适用于某特定疾病或药物开发流程；
充分了解III期临床试验设计中的重要问题，并了解如何避开这些问题以保证试验数据的可靠性和完整性。

培训适合对象

本高级培训班适合医学或临床主任、临床方案开发员、药物研发项目经理、临床调查员、生物统计学家、临床试验数据管理、医疗法规事务、试验操作员、试验标准操作开发者及临床试验经理等。

开课时间

将于2017年9月13日（周三）开课

主讲专家介绍

袁洪波博士 (MD, MSc., Ph.D.),加拿大伍德威尔-格林医疗科技服务公司创始人、首席科学官。他的团队致力于提供临床研究战略咨询以及创新性试验设计和复杂数据分析等高端技术培训；致力于利用国外（北美）智力，临床试验基地等科技资源，促进中国创新药物跨国临床发展与国际化进程，促进实证为基础的公、私药物计划，医疗保险政策科学化决策服务；致力于开发电子医疗大数据分析技术，为临床个人化医疗提供指导。

1998- 2002年袁博士于加拿大麦吉尔大学医学院流行病与生物统计学系获博士学位。这为他提供了临床试验设计、药物流行病研究和大型临床数据库分析的系统训练。2006- 2010年，袁博士作为研究顾问加入位于美国印第安纳波利斯市, 印第安纳州总部的礼来公司，随后成为位于美国新泽西州总部的百时美-施贵宝公司高级研究员。

袁博士拥有25年的包括北美制药行业临床发展，药物与卫生技术评价，药物流行病学和生物统计学的经验。作为科学顾问，他为加拿大药物和卫生技术署提供科学指导，专注于药物疗效、安全性和最佳的临床应用。擅长各种不同类型临床试验设计和分析方法以及药物临床试验标准操作规程 (SOP), 包括 ICH、FDA 和 EMA 的准则、指引等。

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培训内容简介

一、糖尿病治疗：试验设计与统计分析 (2小时)
1)平行分组设计
2)交叉设计
　　本培训将会首先介绍一些糖尿病药物目前临床开发的案例，来讨论平行分组与交叉分组两种不同设计方案的优缺点。并从监管角度讨论（例如肾脏和心血管病事件中）影响试验结果的主要因素。同时我们也会介绍一些针对交叉设计的试验数据的专用的统计建模分析方法。
　　在糖尿病药物的临床开发中，II期和III期临床试验无缝对接的应用越来越多。这样的试验设计将基于I期临床试验的期中分析的最优剂量研究、进入II期临床试验的连续患者，和III期临床试验的验证性试验以及用统计学方法（通过恰当控制I型错误的比率有来保持试验完整）来整合 I、II期的数据结合了起来。
　　在本次培训中，我们将深入探讨以下话题，如：因两个阶段不同的试验设计特点而得到矛盾的结果的讨论；II期和III期临床试验在何时合并最为合适。

二、抗肿瘤药物试验设计中的重大挑战 (3小时)

1)从统计学角度
2)从监管角度
　　总的说来，抗肿瘤药物试验在其临床开发的晚期阶段会遇到一些重大的挑战。近年来，FDA的监管采用了对单组临床试验（或称为单臂临床试验）、II期试验和罕见疾病药物设计等进行非传统模式药物评价，来促进包括肿瘤在内的重病、致命性疾病的创新药早期市场的进入。然而，这也会导致对研究结果解释的难度增加，对申报者造成明显更高的风险。
　　本次培训中，我们将会讨论在公开标签的拓展研究阶段，交叉分组的患者中，抗肿瘤药物试验中的关键问题和总生存期获益的统计模型分析。

三、心血管疾病：试验设计，终点成分等(3小时)

1)从统计学角度
2)从监管角度
　　心血管疾病药物临床开发的晚期阶段长期面临的挑战是：如何选择合适的研究患者人群、终点成分的设计和判定、优势vs非劣性试验设计的选择以及期中分析的序贯设计的选择。
　　本次培训中，我们将讨论以上提到的关键问题，包括试验设计和（在精选的分级程序下对II型错误的控制的）多重结果测量的统计模型分析。