【高峰论坛】院士、专家共议创新升级：如何打通新药研发应用最后一公里？哪些技术难点亟需突破？
6月27日，由《药学进展》编辑委员会、中国药科大学、中国药学会共同主办，上海复星医药（集团）股份有限公司、江苏恒瑞医药股份有限公司、江苏先声药业有限公司承办的《药学进展》编委会暨“第三届药学前沿高峰论坛”在上海张江隆重开幕。
本次高峰论坛主旨报告和领袖峰会分别以“创新驱动：中国新药研发的产业升级”和“中国医药产业的抉择与突破”为主题，汇聚了学界、科研、产业、临床等各领域的专家与精英，围绕“新药研发的产业升级与生态构建” “中国新药临床试验能力建设” “注册新政下临床开发策略与路径”等方面进行主题报告与热点对话。
四向发力打通生物医药产业链“最后一公里”
中国工程院院士、上海市瑞金医院副院长 宁光
创新药物及新技术不断涌现，临床研究面临新挑战，如何解决生物医药产业链“最后一公里”：第一，提升医院伦理审查能力，能否通过成立伦理审查联盟的形式加快伦理审查速度；第二，进行科学监管，提高临床研究质量；第三，突破关键核心技术，提高检测水平疾病诊断和判定标准；第四，提升服务能级，容纳更大规模更多数量的临床研究。
耐药性困扰癌症临床治疗
中科院上海药物所前所长、中国科学院大学药学院院长 丁健
肿瘤药物经历了“化疗药-分子靶向治疗-免疫治疗”的3大浪潮。根据 Cortellis数据库2016年数据显示，在抗肿瘤药物领域，临床试验药物5000个，上市药物310个，中国70个，临床研究药物1300个，中国150个。
目前癌症临床治疗面临的困境：临床响应率依然有限（10%）；原发性耐药广泛存在（30-50%）；获得性耐药容易发生，患者用药后普遍在6-12个月后耐药，尤其是现在很热的肿瘤药研发，耐药性为目前精准医疗带来了很大挑战，其中最主要的原因就是肿瘤高度异质性。
我国新药研究迈向原始创新阶段
“重大新药创制”科技重大专项技术副总师 陈凯先院士
我国药物研究和产业发展正进入创新跨越新阶段，从过去的跟踪仿制阶段（1950s-1990s），模仿创新阶段（1990s-目前）到原始创新阶段。
在跟踪仿制阶段，我国主要是仿制国外的药物，实现国产化，在此基础上构建和发展了我国医药产业，但缺乏系统性的创新能力；模仿创新阶段以中美知识产权谈判，中国加入WTO为始因和标志，我国药物创新技术平台体系建设取得长足进步，收获了一批具有自主知识产权的新药研发成果，新药研发大多为国外已有新药的跟进（follow-on），多为me-too或me-better等快速模仿创新；未来10-15年将是我国新药研发生产重大突破的关键时期，加强原始创新，从“跟跑”向“并跑”和“领跑”跨越，开创我国新药研究的第三个阶段——First-in-class阶段。
我国临床研究数量、质量和原创性待提升
国家心血管病中心主任助理、国家心血管病中心国际合作部主任、医科院阜外医院药物临床试验机构办公室主任 蒋立新
大规模临床试验在回答临床问题、指导临床实践方面具有不可替代的价值。想要开展能够改善临床实践的研究，必须遵循国际标准，保证临床研究的质量。
大规模临床试验研究的三大要素是多学科组成的专业化团队、国际标准认证的质量管理体系和持续维护的协作网络。研究质量是大规模临床试验的核心，必须确保研究实施过程中的每个环节都要严格符合研究规范，例如科学的病例入选、及时和完整的随访、研究数据的反复清洗和分析结果的充分核正等。
目前，中国临床研究亟待改善的问题是我国病例数据多，但临床研究数量、质量和原创性不足，临床评价方面也需要进一步探索。
新药研发未来亟需突破和解决的技术难点
中科院上海药物所所长、973首席科学家 蒋华良
新阶段医药行业面临着“原始创新”的新机遇与挑战，新药研发趋势表现出更加注重靶标的新颖性，药物的成药性，疗效的可预测性，研发的高效性。
未来亟需突破和解决的技术难点为：新药发现阶段的新靶标、新位点、新机制、新分子实体；临床前研究阶段的药物评价的新方法、新模型；临床研究阶段的新生物标志物。
未来新药研发5大走向
CFDA南方医药经济研究所副所长、《医药经济报》总编陶剑虹
未来新药研发走向：1.支付方主导作用增大，支付方对未来医药市场尤其是医药的定价和销售影响越来越大。
2.适应症领域市场有变，大部分药厂已经开始远离如老年痴呆、抑郁、精神分裂、帕金森这些投入和回报不成比例的领域，相反，治疗多发硬化症、肿瘤等专科适应症药物增长明显。
3.孤儿药比例明显增加，在无药可用和高药价这两个主要因素引诱下，大量研发资本将会持续流向罕见病药物研发。
4.逐渐远离大众疾病领域，投资重心越来越向全新机制的创新方向偏移。
5.专科疾病份额持续提高，治疗终点明确药物竞争力明显，治疗终点明确的药物如抗癌药和抗生素等会在全球市场有相对一致的表现。
在中国新药审评审批改革提速、仿制药一致性评价产业供给侧改革、CFDA加入ICH的背景下，以创新驱动中国医药产业转型升级已然是大势所趋。在“领袖峰会-中国医药产业的抉择与突破环节”，国内优秀企业分享了各自的观点和经验：
先声药业 探索三条路径获取药物
先声药业董事长 任晋生
基于过去三年的经验，先声药业探索了以下三条路径以获得更多更有效的药物：1.扩大和跨国公司的合作；2.聚焦基因组学、生物信息学科技趋势；3.用开放式的百家汇接近更多小型创新团队。2017先声药业还筹建了先声诊断，力求与临床专家合作研发新一代疾病早期诊断方法，开发药物伴随诊断技术，全面参与到传统医药学与基因组学、生物信息学交叉集成创新的科技趋势中。
复星医药 4IN战略加快国际化进程
上海复星医药（集团）股份有限公司执行董事、总裁和首席执行官 吴以芳
全球市场格局决定了中国企业的国际化选择，中国医药企业应利用中国市场，资源和成本的优势，瞄准全球主流市场，走中国创造与中国制造相结合的全球化道路，积极推进国际医药资源整合，推进国际标准认证。
当前复星医药发展方向总结为4IN战略：1.体系创新驱动产品力变革；2.加快国际步伐；3.推动集团数字化转型；4.完善集团内外部资源整合。复星医药在注册出口、研发国际合作、代工制造、收购兼并四个维度始终坚持国际化路径，未来还将在现有平台基础上，继续投资或自建海外相关职能平台，加快国际化进程，并根据全球各主要区域市场的特征，分类建设研发、生产及市场平台。
恒瑞医药 本土企业需思考如何以有限资源创造更大价值
江苏恒瑞医药股份有限公司副总经理 曹国庆
基于对研发的不断投入，恒瑞从一个仿制药生产企业转变为仿制药出口和新药研发并行的国内领先的大型医药上市企业，但与欧美大型药企每年研发投入相比，我国医药企业投入仍显不足。作为本土企业需要思考的是，如何创新研发模式，以有限的人力财力创造更大的价值，尽可能实现First-in-class、Best-in-class。
面对当前医药产业转型升级的关键时刻，国内其他代表企业也分享了各自的发展路径，丽珠医药集团副董事长兼总裁陶德胜认为，全球化竞争已然来袭，身为中小型企业应当找准定位，基于自身特色发展优势领域，先生存后发展，然后转型升级。上海医药执行董事兼总裁左敏提出顺应产业变革，创新国际化，结合自身优势产融结合。广东东阳光药业研究院院长张英俊表示将谋求多元化发展发力整个大健康领域，但新药创制仍是企业发展最重要的亮点。
■编辑 陈雪薇
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