首批国家版罕见病目录发布 罕见病药品国内上市提速
今年以来，继我国宣布实施抗癌药零关税、医保谈判等系列政策，如今罕见病又迎来重点关注。
来源 | 湖南民生网
“健康中国”已上升至国家战略高度。今年以来，继我国宣布实施抗癌药零关税、医保谈判等系列政策，如今罕见病又迎来重点关注。
5月22日，国家卫健委、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药管理局等五部委联合制定的《第一批罕见病目录》正式发布。
5月23日，国家药监局、国家卫健委又发布了关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告，对提速罕见病药品评审等作出了明确规定。
推动罕见病防治和医疗保障
据了解，这是国家部委层面首次发布罕见病目录，包括白化病、肌萎缩侧索硬化、戈谢病、卡尔曼综合征、马凡综合征、法布雷病、血友病等121种疾病被收录其中。
国家罕见病注册登记平台负责人表示，本次罕见病目录的发布，“一方面为罕见病研究团体在规范罕见病管理、提高罕见病诊疗水平、维护罕见病患者健康权益等方面提供了重要的指导和依据；另一方面引起了社会各界的热切关注，为进一步建设科研基础设施、收集罕见病患者数据、推动科研创新奠定了基础，对我国罕见病研究的长期发展意义非凡”。
此前，我国已由北京协和医院牵头启动了精准医学重点专项“罕见病临床队列研究”项目，建设国家罕见病注册登记系统。
上述负责人表示，通过国家罕见病注册系统，将分散于全国各地的罕见病患者汇集到统一的国家性平台上，对于罕见病药品情况调研和医保支付政策的落地都大有裨益。
国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员谢俊明教授接受记者采访时表示，随着《第一批罕见病目录》的出台，他希望接下来还从四个方面推进罕见病的防治和医疗保障：
第一，呼吁孤儿药进口能免关税和增值税；第二，国家药品监督管理局能尽快发布治疗罕见病的特异性孤儿药目录；第三，相关部门梳理本次罕见病目录对应的治疗药物在国内上市情况，加速引进临床缺乏的产品；第四，各部委联动解决罕见病的医疗保障问题，建立罕见病特殊保障政策。
推动患者尽快用上最新药物
近年来，我国对罕见病的重视程度持续提升。2017年10月，中共中央办公厅、国务院办公厅又发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，明确提出支持罕见病治疗药品医疗器械研发。
本次《公告》则明确进一步落实药品优先审评审批工作机制，对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，国家食品药品监督管理总局药品审评中心(以下简称药审中心)建立与申请人之间的沟通交流机制，加强对药品研发的指导，对纳入优先审评审批范围的注册申请，审评、检查、审批等各环节优先配置资源，加快审评审批。
值得注意的是，《公告》还明确对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。并且，在公告发布前已受理并提出减免临床试验的上述进口药品临床试验申请，符合《药品注册管理办法》及相关文件要求的，可以直接批准进口。
长期以来，我国药品审批速度慢，大量申请积压常为人诟病，加上此前国外临床试验数据完全不被认可，也让申请时间拉长。有关专家表示，本次《公告》的落地实施，将进一步改善中国患者此前无望用上最新药物的困境。
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