又有临床急需的罕见病获批上市

2018年09月06日 14:55 飞易达医药

来源：飞易达作者：鸿谨

　　近日，国家药品监督管理局批准依库珠单抗注射液(英文名：Eculizumab Injection)进口注册申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病;非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)与遗传性或获得性的补体途径失调相关。PNH和aHUS属于全球罕见疾病，依库珠单抗注射液通过抑制补体途径免疫反应控制上述两种疾病的病情。

　　该产品由瑞士Alexion公司研发，由杭州泰格医药科技股份有限公司代理申报进口注册。基于该产品属于临床急需品种，国家药监局药品审评中心将其纳入优先审评程序进行审评。同时组织召开专家咨询会讨论是否豁免注册临床。专家评估认为该产品已在国外获批上市，临床疗效明确，风险可控，同意豁免本品注册临床试验;同时考虑到增加儿童适应症将给儿童人群带来的获益大于风险，建议一并批准。但同时要求申请人应补充本品上市后的有效性和安全性信息，按计划继续开展临床试验，并动态修订风险管理计划。国家药监局按照优先审评程序加快完成对本品的技术审评，于2018年9月4日有条件批准本品进口注册。

　　早在前几年，工信部联合卫计委、发改委、食药监局召开的媒体通气会发布的消息显示，十年间，在对我国12个城市42家三甲医院临床用药调查后发现，短缺的常用药、治疗特殊病的药品数量高达342种。治疗罕见病的药物被业内称为“孤儿药”，我国对孤儿药研发的扶持政策虽然有，但效果并不明显。从前年开始国内对于罕见病药品进口审评审批的政策发布持续加大，获批上市速度得到了一定的提升。

　　17年国家医保新增吡非尼酮，这让更多的患者能够用得起，勃林格殷格翰的尼达尼布从申报生产到批准进口，仅用4个月时间，比美国获批晚3年，这个速度也算罕见。这正体现中国药审改革政策的快速发展趋势。

　　今年赛诺菲在中国获批上市治疗复发型多发性硬化新药-特立氟胺片。该药物是目前在中国获批的首个治疗多发性硬化的口服剂型药物。

　　近两年国务院常务会议两次专题研究加快已在境外上市新药进口问题，提出对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命的部分药品简化上市要求。国家药监局认真贯彻落实党中央、国务院会议要求，加快研究出台简化境外上市新药审批的政策措施，可以更好地满足临床需求，为患者治疗提供更多选择。

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