真相丨广谱抗癌神药 Vitrakvi拉罗替尼，千万别误解！

导语：药应该是好药，可能他们也没想着打“广谱抗癌”这一点，也许就只想针对NTRK基因的一个细分领域，但目前被炒成“万能抗癌药”，到底是为何呢？

 

 专栏作者/玄药

 医药行业的独立观察者。

这两天朋友圈被 Loxo Oncology公司和 Bayer公司共同研发的Vitrakvi（又名Larotrectinib）拉罗替尼刷屏。各种”第一款与肿瘤类型无关的广谱抗癌药，对于肿瘤无法切除，或已经转移的晚期患者有奇效；一种新药可治17种癌症 有效率为75%”等等信息扑面而来。

让很读者认为肿瘤貌的治疗似突然变得简单了很多。

 

这里一定要注意一个前提，此药仅对美国当前不到1%肿瘤患者人群有奇效。在美国每年新增的170万例肿瘤患者中，不到5000人罹患与NTRK有关的癌症。虽然在中国肿瘤NTRK融合这个靶点高发。

例如：肺癌（3.3%）肝癌（3.6%）肠癌（1.5%），但是适应症比例还是比较低，估计在4%以下。

 

因为Vitrakvi是一种高度选择性的TRK抑制剂，针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者。

也就是说凡是有这三个基因融合的患者不限癌症类型都可以考虑使用。其中TRK是原肌球蛋白受体激酶 (tropomyosin receptor kinase) 是调节细胞通讯和肿瘤生长的重要信号通路，而NTRK是编码TRK的基因。

 

在罕见情况下，NTRK基因会与其它基因融合，导致TRK信号通路不受控制，因而促进肿瘤的生长。

 

通过一系列的临床研究发现，Vitrakvi是一种高度选择性的TRK抑制剂，在带有NTRK融合基因的儿童和成人实体瘤患者中具有快速、高效和持久的抗肿瘤活性。

 

该研究不仅证实了TRK融合蛋白可作为肿瘤治疗的靶点，还表明它们对Vitrakvi具有敏感性。

 

另外，导致剂量减少的Vitrakvi相关不良事件很少发生，在55例患者中，没有因为不良反应导致患者停药。通过对肿瘤组织和血浆样品进行测序，研究者确定了获得性耐药的靶向机制。研究发现TRK激酶结构域的改变是获得性耐药发生的主要原因。

 

再次强调，NTRK虽然是泛癌种靶点，但是在比较常见的癌症组织中，如肺癌和结直肠癌，NTRK融合的频率远低于5%。所以广谱抗癌神药 Vitrakvi拉罗替尼也仅仅对很少的肿瘤患者有奇效。

 

Vitrakvi正式上市重要的意义在于，治疗癌从基于人体起源组织向基于肿瘤遗传特征转变的重要一步！

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