瑞博生物治疗2型糖尿病小核酸新药临床申请获批

2018年12月30日，北京

近日，国家药品监督管理局药品审评中心完成了中国小核酸领军企业苏州瑞博生物技术有限公司（瑞博生物）治疗2型糖尿病小核酸新药临床试验申请的技术审评，发布了临床试验通知书。这是瑞博生物继2015年治疗视神经病变的核酸药获得批准进入II/III期关键临床试验之后的又一个重要里程碑，这也是中国第二款进入到II期临床试验的核酸类药物。

该小核酸药物属于未在中国境内外上市销售的1类创新药。不同于其他降糖药的作用机制，该品通过降低肝脏和脂肪组织胰高血糖素受体（GCGR）的表达来阻断胰高血糖素的功能，从而减少肝糖转化和输出，达到降血糖目的。该品同时有助于提高体内GLP-1表达水平、通过改善胰岛β细胞功能而上调胰岛素的分泌。本品的双重机制能够为严重糖尿病或现有治疗手段血糖控制不佳的患者提供多种获益。

该抗糖尿病小核酸新药是瑞博从全球头号核酸制药企业美国Ionis公司引进的产品。ISIS 449884已在境外完成的临床试验表明，每周一次给药不仅显示了安全性和良好的耐受性，而且在较低剂量下能实现半数以上患者的HbA1c水平降低至少1%的显著疗效。基于已获得的翔实的境外临床研究数据，药品审评中心同意该产品在中国进入II期临床研究，在2型糖尿病中国人群中探索适合我国患者的用药方案，解决对现有治疗手段疗效不佳的2型糖尿病患者未被满足的临床需求。

2018年是核酸药物发展里程碑的一年：第一款RNAi药物Patisiran和反义核酸新药Tegsedi先后在美国获批上市。至此全球已有8款小核酸药物获批。这昭示着小核酸药物作为继单克隆抗体之后的现代制药第三次浪潮，以其革命性的优势正进入激动人心的爆发式发展阶段。作为中国小核酸制药产业的开拓者和领头羊，瑞博生物厚积薄发，也从技术创新的积淀期稳步走向创新品种的产业化阶段。