摘要:
目的观察单倍体造血干细胞移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的疗效。方法 1例男性43岁PNH患者,行单倍体造血干细胞移植。预处理方案为非清髓的氟达拉滨/环磷酰胺＋抗人T细胞兔免疫球蛋白方案;移植物抗宿主病（GVHD）预防采用环孢素A＋吗替麦考酚酯＋短程甲氨蝶呤方案;肝静脉阻塞病预防采用前列地尔、复方丹参注射液;单倍体造血干细胞供者为其子,患者移植单个核细胞6.51×108/kg,CD34＋细胞4.62×106/kg。移植后检测血常规、肝功能,采用糖水试验、Ham＇s试验观察溶血情况,用流式细胞术监测外周血细胞表面的CD55、CD59及嗜水气单胞菌溶素变异体（FLAER）,抽取骨髓液进行骨髓细胞学及染色体检查。结果患者移植后第15天中性粒细胞〉0.5×109/L;移植后第19天血小板〉20×109/L;移植后第35天糖水试验、Ham＇s试验均转阴,CD55、CD59、ELAER检测结果均正常。随访406 d,患者血常规、骨髓象检查正常,未发生急性GVHD,有慢性皮肤GVHD（局限性）。结论本例PNH患者经单倍体造血干细胞移植治疗后造血功能稳定重建。
