摘要:
目的 评估儿童急性单核细胞性白血病（AML-M5）的疗效,探讨异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗儿童AML-M5的指征.方法 对AML-M5患儿进行回顾性分析,与同期非AML-M5的AML进行比较,采用Kaplan-Meier曲线评估患儿的无事件生存（EFS）率和总生存（OS）率,COX回归模型评估预后因素.结果 ①75例AML-M5患儿中12例放弃治疗;63例纳入分析,其中2例化疔第2天死亡,61例患儿2个疗程完全缓解（CR）率为73.8%（45例）,5年EFS为（34.5±6.8）%,与同期117例非AML-M5、非急性早幼粒细胞性白血病（AML-M3）的AML患儿（51.0±4.9）%的5年EFS相比差异有统计学意义（P＜0.01）.②多因素分析显示患儿年龄≥10岁、1疗程后骨髓原幼稚细胞比例≥15%、2疗程后未CR是独立危险因素.③20例1疗程后骨髓原幼稚细胞比例≥15%的AML-M5患儿选择allo-HSCT者（n=5）预后优于单纯化疗者（n=15）[（60.0±21.9）%vs.（7.3±7.1）%,P=0.024].结论 AML-M5患儿预后明显差于其他AML;化疗1疗程后骨髓原幼稚细胞比例≥15%患儿选择allo-HSCT能明显提高生存率;目前依据尚不足以提示1疗程后骨髓原幼稚细胞比例＜15%患儿应选择非血缘相关供体移植治疗.
