新医保目录指引抗肿瘤新药研发风向

　　在抗肿瘤领域，由于目前生物科学的高速发展、基础研究成果日新月异，抗肿瘤领域出现了众多新机制和新治疗方法。另一方面，资本携手技术给抗肿瘤领域带来了大量的研究成果以及各式各样的项目，无论是同类靶点的“模仿药”(me too)，或是针对已经上市药物的安全性以及有效性的改良(me better)，又或是全新作用机制的全球首创药物(first in class)的项目，都在如火如荼地展开。

　　

　　刚刚发布不久的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2017年版）》（简称“2017版国家医保目录”）中，重大疾病用药获优待，特别是抗肿瘤药。医保的窗口给这些药物更大的市场机会，前提是这些创新药物必须有明确的疗效以及良好的临床效果，定价更是另外一层考虑因素。

　　

　　综合这些因素，给开发抗肿瘤创新药物公司的启示是：必须挑选真正能够满足以及解决临床需求的项目，在拥有自主知识产权的基础上管理控制好整个项目的成本，在此基础上，上市之后自然会有相应的回报。

　　　　

数据说

新增品种VS研发热点

　　

　　我们先来看一下被选入2017年医保目录中的抗肿瘤项目以及国内目前研发的一些市场现状。

　　　　

新医保目录速览

　　

　　根据2017年医保目录与2009年医保目录对比，不完全统计抗肿瘤药及免疫调节剂这个类别中，增加了31个产品共计35种剂型。其中抗肿瘤用药增加8个，免疫兴奋剂增加7个，免疫抑制剂增加11个，激素类药物增加5个。增加的抗肿瘤用药主要如表1所示。

　　

　　可以看到，在抗肿瘤用药中，增加的品种集中于靶向药物。而根据欧美的用药经验，小分子靶向药物将是未来国内抗肿瘤用药的主流，如果更多的产品医保能够覆盖到，则我国肿瘤病人的生存质量将进一步提高。

　　　　

新药申报情况

　　

　　正是看到了这一趋势，越来越多创新型企业将资金涌入抗肿瘤的新药研究。根据咸达数据V3.2统计，从2010年到2017年2月，共计52个公司申请了69个1类抗肿瘤新药。其中，申请数量最多的前三家公司为：江苏豪森、江苏恒瑞和江苏亚盛，申报的抗肿瘤药物项目数量分别有4个、3个和3个。此外，广东众生药业、百济神州药业、齐鲁制药、广东东阳光药业、江苏先声药业、重庆复创、深圳微芯以及浙江海正这些肿瘤研发标兵企业，也在这7年中有2个新药项目申报。

　　　　

重大专项及特殊审批

　　

　　重大新药创新专项属于国家重大科技专项，一向由卫计委推动，有源源不断的抗肿瘤项目申请了重大专项的资质。就一份2015年重大专项公开择优课题审评清单显示，在52个项目中，有13个申报项目是关于肿瘤相关药物研究的（其他年份的数据较难获得），占据整个申报项目的25%。而一旦这些项目获得重大专项的资质，又可以在资金以及审评审批的时间上有更优惠的政策。

　　

　　按2009年1月7日颁布的《新药注册特殊审批管理办法》，享受特殊审批特殊待遇的药品有4种情形：一是未在国内上市销售的从植物、动物、矿物等物质中提取的有效成份及其制剂，新发现的药材及其制剂；二是未在国内外获准上市的化学原料药及其制剂、生物制品；三是治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药；四是治疗尚无有效治疗手段的疾病的新药。其中，主治病证未在国家批准的中成药“功能主治”中收载的新药，可以视为尚无有效治疗手段的疾病的新药。

　　

　　很明显，1类抗肿瘤用药新药符合特殊审批的4个条件。所以，伴随着基础研究的进步、资本的涌入和政策的鼓励这三方面合力，国内抗肿瘤药物的研发热潮高涨。表2为2010～2016年国内部分申报的1类小分子靶向抗肿瘤类新药项目，大部分都有快速审评审批资格。

　　　　

立项考

必须正视三大隐忧

　　

　　即使在一片形势大好的外部环境之下，这类药物的研发是否也有一丝隐忧呢？

　　

1

同类靶点扎堆研发

　　

　　同类靶点的药物扎堆研发，从临床疗效上并没有比已经上市的药物有长足的改进，导致高水平的重复建设。

　　

　　类似表2所列举的抗肿瘤靶向药物在7年间申报的1类新药有50个之多，平均一年有7个左右的项目申请，但从靶点上来看，大部分仍然集中在EGFR、VEGFR等成熟靶点。而现在大量所谓me too项目，如果不是针对性地根据现有上市药物安全性以及有效性上出发进行改构，而仅仅只是基于已经上市药物结构的修改，那么笔者认为同类产品临床的疗效能有长足的改进是小概率事件，唯一的优势可能是降低产品的成本。

　　

　　但是，从医保用药的角度看，国内抗肿瘤用药的研发已经呈现出井喷态势，国产药品进入医保，对于同类进口产品来说，拥有较好的替代效果，同时在定价上进行相关的优惠，可以减轻医保的支付压力。

　　

2

未契合中国疾病谱

　　

　　针对研究的癌症种类还是那几种常见癌肿，如肺癌、乳腺癌，更多针对国人高发癌种的治疗药物开发有待跟进。

　　

　　根据2012年国内在肿瘤登记年报，我国高发的5个癌种分别为：肺癌、胃癌、结直肠癌、肝癌和食管癌。而从已经上市的靶向药物的适应症看，研发热点集中在：肺癌、乳腺癌、血癌等作用机理研究得较为透彻的癌种上；而针对我国高发的癌症种类，如胃癌、结直肠癌、肝癌等消化器官有关的癌症，则由于欧美人并不高发，因此相关基础研究较少，从而针对这些癌症种类研究的项目也较少。

　　

　　而医保的目的是为了能够覆盖更多患者的基本需求，因此在大病医保中，针对国人高发的癌症种类进行研究而生产出来的产品，可能在将来的医保谈判中具有更大的优势。

　　

3

研发过剩、市场过热

　　

　　抗肿瘤领域因为有相关政策的扶植以及天然的吸引资本属性，导致该领域太过聚焦，资源配置无法效益最大化。

　　

　　毫无疑问，由于技术发展水平、较高的市场回报以及政策性的鼓励，抗肿瘤领域的靶向药物研究已经有过剩的势头。

　　

　　诚然，有一个新药的成功就会伴随着大量同类型药物的失败，成功的概率何其低下。那些失败的项目，从统计学的角度上来说，只是一个数字而已。但是，对于项目的参与者以及投资者来说，他们项目的失败就是100%的失败。

　　

　　因此，在市场如此过热的情况下，冷静下来仔细分析利弊以及自身的优势资源，对市场进行详细了解之后再进行相关项目的推进，才能弹无虚发。

■编辑 余如瑾

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