要闻 | 慢性髓性白血病真的能“终止治疗“吗？
谈起癌症，很多人会“闻之色变”。然而，有一种癌症，却可以像慢性病一样治疗，它就是慢性髓性白血病（CML）。
日前，国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准达希纳®（尼洛替尼）修订产品说明书，说明书中“终止治疗”被首次提及：
“既往接受达希纳®（尼洛替尼）300mg每日两次治疗至少3年的Ph+ CML-CP患者，如果在终止治疗之前的深度分子学反应持续至少1年，可考虑终止治疗。应该由具有CML患者治疗经验的医师来启动本品的停药程序。”
CML患者期盼已久的“治愈”梦想终有实现的可能。
慢性髓性白血病，从“不治之症”到“终止治疗”
慢性髓性白血病是一种恶性血液肿瘤。全球范围内，慢性髓性白血病患者约为120万至150万。在中国，慢性髓性白血病年发病率约0.39—0.55/10万，占成人白血病的15%，中位发病年龄为45—50岁。【1】
慢性髓性白血病曾被认为是“不治之症”。然而，随着现代医学的发展，特别是靶向药物的出现，慢性髓性白血病从不治之症变成了可治、可控，乃至今天的“终止治疗”。
“终止治疗”又称 “无治疗缓解 (TFR)”，是指费城染色体阳性（Ph+）的慢性髓性白血病患者在慢性期（CP）停止酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后维持深层分子反应（MR）的能力。【2】这就是说， Ph+慢性期慢粒患者在经过一段时间的规范治疗后可以实现安全停药。
TFR对于慢性髓性白血病患者意味着什么？对于慢性髓性白血病患者，长期服用靶向药物不可避免会带来经济压力等问题。TFR意味着患者无需药物治疗即可以实现长期的功能性治愈，这将极大缓解患者的经济压力，使患者不再苦于药物治疗的不良反应等问题，让患者重拾正常的工作和生活。
需要特别注意的是，“停药”并非简单的停止用药，TFR的实现有着严格的标准和要求。
一方面，体内白血病肿瘤负荷极低的患者才有希望尝试停药。慢性髓性白血病治疗缓解程度可分为四个深度：完全血液学反应、完全细胞遗传学反应、主要分子学反应和深层分子学反应。只有达到稳定的第四个深度，即深层分子学反应，才有可能尝试停药。
另一方面，停药后患者必须进行严格的分子学监测，患者一旦丧失主要分子学反应，必须立刻重新用药治疗。因此，需要由具有CML患者治疗经验的医师评估来启动停药程序。在ENESTfreedom和ENESTop两项大型全球临床研究中，重启原剂量靶向药物治疗后，几乎所有患者都能重新获得主要分子学反应。【3】
ENESTfreedom临床研究（评估尼洛替尼疗效和安全性的临床研究）是一个涉及19个国家、132个地点、215 例Ph+ CML患者的开放标签二期研究，该研究显示接受尼洛替尼一线治疗并实现MR4.5的190例患者停止Tasigna治疗后维持深层分子学反应达48周。
ENESTop临床研究（评估尼洛替尼疗效和安全性的研究）是一个涉及18个国家、63个地点、163例 Ph+ CML患者的开放标签二期研究，该研究显示由格列卫® (伊马替尼)转向尼洛替尼治疗的126例患者实现并维持深层分子学反应达48周。
参考
1. 中国慢性随性白血病诊断与治疗指南（2013年版），中华血液学杂志2013年5月第34卷第5期，464-470
2. Hughes, T.P. and Ross, D.M. Moving treatment-free remission into mainstream clinical practice in CML. Blood. 2016. Advance online publication. doi# 10.1182/blood-2016-01-694265.
3.AndreasHochhaus et al. Treatment-free remission (TFR) in patients (pts) with chronicmyeloid leukemia in chronic phase (CML-CP) treated with frontline nilotinib:Results from the ENESTFreedom study. J Clin Oncol 34, 2016 (suppl; abstr 7001).Abstract 7001 and poster.
TimothyP. Hughes, et al. Treatment-Free Remission in Patients With Chronic MyeloidLeukemia in Chronic Phase Treated With Second-Line Nilotinib: First Results From the ENESTop Study. J ClinOncol 34, 2016 (suppl; abstr 7054).
