Incyte治慢性髓性白血病靶向药Iclusig获批

近日，据国外媒体报道，英国国家卫生与临床优化研究所推荐将美国制药公司Incyte的靶向抗癌药Iclusig（ponatinib，泊那替尼）用于英国国家卫生服务系统（NHS），作为一种常规治疗药物，用于慢性髓性白血病（CML）患者的治疗。

Iclusig是一种酪氨酸激酶抑制剂，根据其药品标签信息，该药适用于：（1）不适合其他酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的慢性期、加速期或急变期慢性髓性白血病（CML）或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）成人患者；（2）T315I突变阳性的慢性期、加速期或急变期慢性髓性白血病（CML）成人患者，以及T315I突变阳性费城染色体阳性急性髓性白血病（Ph+ALL）成人患者。需要注意的是，Iclusig不适用于且不推荐用于新诊慢性期CML患者的治疗。

慢性髓性白血病（CML）是由骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，约占成人白血病的15%。该病是一种罕见的血液癌症，据估计，在英国，每年约有700例新发病例。根据Incyte公司，许多新诊CML患者采用酪氨酸激酶抑制剂（TKI）进行靶向治疗能够实现长期临床受益，但对已上市疗法产生耐药或不耐受的晚期患者，临床预后极差，导致该领域仍存在着较高的未满足医疗需求。

Iclusig由Ariad制药公司发现，Incyte公司于2016年5月从Ariad独家授权获得了Iclusig在欧盟及其他28个国家（包括瑞士、挪威、土耳其、以色列和俄罗斯）的开发及商业化权利。今年1月，日本制药巨头武田（Takeda）耗资52亿美元将Ariad收购，获得了2款新型靶向治疗药物，其中一个就是2012年便在美国上市的Bcr-Abl抑制剂Iclusig，而另一个药物ALK抑制剂Alunbrig（brigatinib）也于近日喜获美国FDA加速批准，用于既往接受辉瑞靶向抗癌药Xalkori（商品名：赛可瑞，通用名：crizotinib，克唑替尼）治疗后病情进展或对该药不耐受的间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的二线治疗。

在欧盟，Iclusig于2013年作为一款孤儿药获得欧盟委员会（EC）批准。目前，英格兰地区的白血病患者可以通过癌症药物基金会（CDF）获取Iclusig治疗。现在，NICE的这一决定将使Iclusig进入NHS的常规用药目录。据估计，在英国，每年大约有100例慢性髓性白血病（CML）患者和33例急性淋巴细胞白血病（ALL）患者有资格接受Iclusig治疗。

在美国监管方面，此前FDA已授予brigatinib治疗ALK阳性NSCLC、ROS1阳性和EGFR阳性NSCLC。在欧盟方面，Ariad于今年2月向欧洲药品管理局（EMA）提交了brigatinib二线治疗ALK阳性NSCLC的上市许可申请（MAA）。目前，武田正在推进一项III期临床研究ALTA 1L，调查brigatinib用于局部晚期或转移性ALK阳性NSCLC的一线治疗。

针对NICE这一决定，Incyte公司英国总经理Mark Tanner表示，在过去的4年时间里，该公司与CML社会团体通过不懈地努力，终于使NICE重新考虑对Iclsig的最初审查决定，该公司很高兴NICE已承认该领域存在的未满足医疗需求以及Iclusig所能带来的临床治疗价值。