新纪元！诺华CAR-T产品正式上市！治疗一次需要47.5万美元
8月30日，FDA正式批准诺华CAR-T疗法 Kymriah（tisagenlecleucel，CTL-019）上市，用于治疗儿童和年轻成人（2~25岁）的急性淋巴细胞白血病（ALL），FDA的这一决定比预定的审批期限提前了1个月（见：里程碑！10:0全票通过，诺华CAR-T疗法获FDA专家一致推荐批准）。
Kymriah被FDA明确定性为以细胞工程为基础的基因治疗产品，是FDA批准的第一个基因治疗药物。诺华将Kymriah的价格定为治疗一次47.5万美元。
特别值得指出的是，FDA将细胞因子突释综合征（CRS）列为 Kymriah的黑框警告，提供了风险评估与减轻策略，同时提供一种对抗CRS的有效解决方案——来自罗氏的Actemra（tocilizumab，IL-6R单抗）。为此，FDA甚至还直接扩大批准了tocilizumab的适应症，用于对抗2岁以上患者接受CAR-T治疗后产生的严重或威胁生命的细胞因子突释综合征。
tocilizumab之所以被发现能够对抗CAR-T引起的CRS，需要归功于费城儿童医院的Stephan Grupp教授。Stephan教授作为CTL-019项目的临床开发负责人，在小女孩儿Emily Whitehead接受CTL-019治疗发生严重CRS而命垂一线的时候，与团队成员不分昼夜地寻找解决方案。在团队讨论的时候，很偶然地听闻一位医生自己家的孩子因为关节炎使用tocilizumab能够控制细胞因子释放，从而决意在Emily身上尝试一下，并最终挽救了她的生命，让Emily成为了lucky girl，也为CTL-019的成功上市奠定了基础。
11月17日，Stephan Grupp教授将亲临上海，在2017国际细胞治疗上海峰会就CAR-T疗法的临床开发相关问题进行主题分享。本次峰会同时邀请了30多位国际顶级的CAR-T专家和临床KOL、三大药监机构审评专家、知名企业C-level高管、顶级律所专利律师，将从技术、生产、监管、知识产权、企业融资发展等各个角度为大家带来精彩主题分享。会议具体信息如下：
时间：2017年11月17日
地点：上海市浦东新区世纪大道88号金茂君悦大酒店
报名及赞助事宜，请联系医药魔方（微信号：newdrug_bug）
早鸟价：2700元/人。9月15日前报名并完成缴费的用户，可享受会议注册费9折优惠，同时可获赠1个月医药魔方数据库SVIP权限（如需要，请主动联系医药魔方获取权限）。
普通价：3000元/人
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报名截止日期：2017年11月12日
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银行转账（如需开具增值税专用发票，务必请采用公对公银行转账）
收款账户名称：上海达沣国际物流有限公司
开户行信息：中国银行上海市四平路支行
人民币开户账号：455963652265
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微信支付（此种付款方式，无法开具发票）：请识别下方二维码，添加会务组联系人微信，一对一支付。
点击“阅读原文”，提交个人参会信息。如需开具发票，请同时提交开票信息。
选择上述任意一种付款方式缴纳会议注册费（需要开具发票的用户，务必以公对公银行转账形式的完成付款。）
会务组收到你的注册费之后，以邮件形式确认您报名成功。
发票在会议签到处现场领取。
如有报名参会、企业赞助、媒体合作等问题咨询，请联系医药魔方（微信号：newdrug_bug）
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