医药创新的春天来了，但还只是开始……
导言：跨国药企一年研发投入一两百亿美元，占销售比20%，中国所有药企加起来跟国外一家巨头差不多。
“一些市场热销的消费品，包括药品，特别是群众、患者急需的抗癌药品，我们要较大幅度地降低进口税率，对抗癌药品力争降到零税率。”3月20日上午，李克强总理在十三届全国人大一次会议举行的记者会上说。
这一“降关税”的表态，是未来进口药降价的明确信号，将为国内众多癌症患者带来福利。
对于老百姓治病用药问题，除了降低进口药获得门槛，中国政府更是多次强调，要推动药品特别是重大新药研发，促进医疗器械产业升级发展，尽快改变我国创新药物、高端医疗器械长期依赖进口的局面。
“加大新药研发创新力度是我国社会发展的必然要求，也是时代的趋势。”全国人大代表、康缘药业董事长肖伟告诉《财经国家周刊》记者，中国医药行业不创新，就没有前途。
近年来，在鼓励药物研发创新、提高药品质量方面，国家层面出台并落实多项政策文件。在创新驱动、技术支撑、资本涌入和政策扶持下，我国正加速由医药大国向医药强国迈进。
“新时代，要以改革激发新的活力，用创新实现新的愿景。”全国人大代表、恒瑞制药董事长孙飘扬说，未来药企核心竞争力将回归创新能力和产品质量上，拥有国际视野、能够整合全球资源的企业将赢得更强话语权。
监管创新
“中国医药创新的春天来了。”全国人大代表、贝达药业董事长丁列明说。
从医药大国走向医药强国，创新是必由之路。而“监管创新”是中国创新药研发得以快速推进的重要基石。
2015年以来，药品审评审批制度改革大力推进，一系列政策措施出台，改革力度之大、范围之广前所未有。
破除制药行业创新瓶颈，是从清理药品注册积压“堰塞湖”展开的。原食药监总局（CFDA）陆续推出临床试验项目核查、改审批制为备案制、增加审评人员、强化限时督办、改进质量控制等举措。
近三年的改革，成效显著，药品注册申请积压问题基本解决。近日，CFDA发布的《2017年度药品审评报告》（下称“报告”）显示，排队等待审评的注册申请已由2015年9月高峰时的近22000件降至4000件，中药、化药、生物制品各类注册申请基本实现按法定时限审评审批。
解决积压的同时，CFDA通过重新定义新药，对恶性肿瘤、罕见病、儿童用药品、艾滋病等重大疾病、临床急需用药开启快速审评审批通道等举措，加快新药评审。
报告显示，截至2017年底，药审中心共将25批423件注册申请纳入优先审评程序，具有明显临床价值的新药占比最大，共191件，占45%。其中，共有110件注册申请通过优先审评程序得以加快批准上市，包括国产自主研发的创新药重组埃博拉病毒病疫苗、口服丙肝治疗用新药阿舒瑞韦软胶囊、非小细胞肺癌靶向药甲磺酸奥希替尼片等。这些药品临床价值显著，其优先批准上市，为满足临床用药需求、降低用药费用、促进公众健康提供了有效保障。
有专家表示，中国在优先审评针对重大疾病具有卓越临床效果的创新疗法方面，已与发达国家接近。
而且，为激发研发单位和药品研发人员热情、推进药品创新，北京、天津、上海等10省市试点药品上市许可持有人制度（MAH）。
据原食药监总局副局长孙咸泽介绍，截至2017年12月23日，CFDA一共收到药品上市许可持有人注册申请560个，正在向全国人大申请，将MAH制度全国摊开，“所有的持有批准证号的企业，都可以作为上市许可持有人”。
此外，我国的创新药研发政策也正全面接轨世界医药强国。CFDA表示，改革总体目标就是与国际接轨，药品上市的基本标准就是新药要“全球新”，仿制药要与原研药质量疗效一致。
去年年初，CFDA发文鼓励境外未上市新药在境内外同步开展临床试验，缩短新药境内外上市时间；6月份，又正式加入国际人用药品注册技术协调会(ICH)，该组织旨在协调不同国家间药品质量、安全性和有效性的技术规范，推动药品注册要求的一致性和科学性，这意味着，中国制药行业将实施国际最高标准，国内企业和外企站在“同一起跑线”上。
“中国药品审评审批制度改革，为具备创新技术和高质量产品及服务的外资企业提供越来越规范、透明、公平竞争的市场环境。”珀金埃尔默诊断事业部亚太区副总裁张晟说。
一系列改革创举，更是大大激发了国内制药行业的创新热情。报告显示，去年，药审中心接收化药创新药注册申请149个品种，较2016年增长了66%，其中接收国产化药创新药注册申请112个品种，进口创新药注册申请37个品种。
“制度的改革，让药品审评审批走向进步和有序，支持创新的体系正在健全。”肖伟说。
孙飘扬认为，国内医药行业正进入一个全新的时代，药品监管体系呈现三大新特点：一是新方向，坚持以鼓励创新和提升质量为导向；二是新标准，不论是新药还是仿制药都与国际标准全面接轨；三是新成效，通过过去几年的改革，药品注册积压问题得到解决，一致性评价加快推进，新药审评审批速度大大加快。
把握发展机会窗口
“我国已经是医药大国，但离医药强国这个目标还很远。”全国人大代表、康恩贝制药董事长胡季强说。
一方面，我国医药产业原始创新能力仍然较弱，真正原始创新、具有国际影响力的药物还不多。另一方面，中国药企的全球竞争力还有待提升。胡季强说，过去两年，世界处方药销售50强名单中没有一家中国企业，世界药物销售排名前100位产品中，没有一个是中国产品。
在不少业内人士看来，中国建成医药强国，未来十年是关键期。
提升临床研究能力是当务之急。中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会认为，既往审评审批环节的挑战不再是医药创新生态系统的主要瓶颈，未来将有大量的在研创新药进入临床研究阶段，能否迅速提升临床研究能力，决定了中国是否能够把握住医药创新产业来之不易的发展“机会窗口”。
孙飘扬建议，应继续鼓励开展新药临床试验，加强临床试验监管，真正做到60天无意见就能够进行临床，还应落实完善新药一期临床实验的申请技术指南，允许企业不断完善和修改资料，建立适合新药开发的审评体系，并落实境外数据认可，促使企业整合全球资源用于国内注册。
国内药企的研发投入也远远不足。对于新药的开发成本，业内有“十年十亿美元”的说法，即开发一个新药的平均成本约为10亿美元，至少需要10年的时间才能将一个新药从试验室推向市场。
“跨国药企一年研发投入一两百亿美元，占销售比20%，中国所有药企加起来跟别人一家公司差不多，而且我们的技术水平和经验、基础研究都还有很大差距。”孙飘扬告诉《财经国家周刊》记者。
“大企业为主体，主导创新开发大品种，已成为世界医药行业的成功模式。”全国人大代表、云南白药集团研发总监朱兆云建议，在化学药、生物药和中药领域，首批遴选出3至5家有基础、有意愿的企业，给予创新资助或减免税收；同时要求企业按比例投入配套资金，科学确立目标任务，并签订任务责任书及合同。
增加研发投入之外，解决创新药的“后顾之忧”也亟待进入下一步深化改革日程。丁列明表示，创新药物研发上市后的市场准入环节还面临重重难关，包括药品招投标、二次议价、医院药占比控制等问题，阻碍了创新药临床应用。
“希望加快改革创新药物市场准入机制，打通创新药市场准入难关。”包括丁列明在内的多位全国人大代表、全国政协委员呼吁，尽快取消创新药招标环节，让创新药获批上市后可以直接挂网采购。
值得关注的是，在药物分类中，中药作为民族药，其创新发展也备受关注。
肖伟表示，国内制药行业整体走向进步有序，但在中药的审评、管理等方面有待理清思路。
“中医药的现代化和国际化依托于龙头企业的支撑和大品种的支持。”全国人大代表、步长制药总裁赵超说，希望政府加大对龙头企业的扶持力度，以科技造就精品，打造中医药企业航母。
此外，过去几年大刀阔斧的改革举措尚需巩固落实和深化。多位业内人士表示，希望改革进一步落实到位，使得我国的药品审批审批制度逐渐向国际接轨。
孙飘扬建议，新药上市审评审批流程有待继续优化，如审评审批过程中，生产现场检查和临床实验现场检查最好能同步，从而节省审评时间，并探索数据保护和专利延长制度，从而弥补新药上市后专利期限不足的问题，激发药企创新积极性。
丁列明表示，目前做一个临床研究，审批流程大概要14个步骤，很多是重复性工作，完全可以进一步优化，“要让创新举措进一步落地，还需要有关部门做更多工作。”
从机构和人员安排看，根据最新公布的国务院机构改革方案，组建国家市场监督管理总局，不再保留食药监总局；组建国家药品监督管理局，由市场监管总局管理。
而此前担任食药监总局局长的毕井泉任市场监管总局党组书记、副局长，原食药监总局副局长焦红任药监局局长。这让业界对未来药政改革的延续性充满期待。
