会后报道｜泰格医药携手药渡举办新药研发与临床数据管理统计论坛

▍肖芳秋 : 如何提升药物研发临床数据管理水平

泰格医药旗下子公司易迪希医疗科技副董事长肖芳秋先生以其多年从业经验介绍了药物临床研发相关的数据管理技巧。他首先强调药政部门对药物进行评审是基于可靠的临床试验结论，结论的可靠性取决于临床试验整个过程中对质量的把控，保障临床试验数据质量真实可靠是确保临床试验结论可信的基石。随后他从数据质量管理的相关法规、数据管理系统、EDC数据流程、数据管理人员各自的职责等几个关键要素分享了如何提升数据管理水平。最后，他介绍了易迪希医疗科技研发的clinflash EDC系统，由于其资质齐全、稳定易用和高性价比，目前已有350余项临床研究项目选择使用clinflash EDC系统来保障临床试验数据质量。

▍单彬 : 数据驱动的方案设计与执行的风险管理

泰格捷通数据管理统计部高级总监单彬博士介绍了以数据驱动的临床研究设计与执行过程中的风险管理。他先梳理了临床试验过程中三个相互掣肘的现实要求：质量、效率和成本。临床试验的风险蕴含在研究产品、临床研究设计和临床研究执行的过程中。临床研究过程中，方案设计、患者随访、数据库录入和数据分析的过程中由于不同的主观或客观原因均可能产生各种类型偏差，进而对研究的真实性、规范性和科学性带来潜在的危害。项目执行团队应利用文献中得到的数据和研究中产生的数据借助统计学方法和专业知识深入挖掘这些数据背后的信息，尽早发现、控制各种可能的风险和危害，提高研究的质量和成功率、降低研发风险与成本、提高研发效率。

▍李靖：中国药物临床研发情况分析

药渡经纬信息科技的创始人李靖博士从中国CTR临床试验情况、1类临床在研新药品种研究分析、仿制药一致性评价分析、CTR临床研究涉及的1类新药双阶段模型及国内销售情况四个方面向大家介绍了中国药物临床研发的情况。

中国CTR临床试验情况

根据药渡数据统计，截止到2018年7月，我国CTR临床登记信息数共计6112条，仅为美国临床试验登记数量的2.2%，其中化学药物4320条，生物治疗类药品869条，疫苗205条，中药723条，化学药物以70%的占比成为目中国临床试验研究中的最主要的品种。CTR登记的临床研究涉及16个治疗领域，其中以肿瘤、感染性疾病、心血管疾病开展的研究数目最多。

1类临床在研新药品种研究分析

截止到2018年7月，我国1类新药药物品种（非复方）共计939件，其中化药品种595件，生物药品种344件，化药以63%的占比成为我国新药研发最主要的品种。在上述新药品种中，处于临床研究阶段的药物占74%，已上市的1类新药仅占6%。目前，处于临床研究阶段的1类新药药物品种（非复方）共涉及16个治疗领域，其中治疗肿瘤相关的临床在研药物品种共计310个，是临床在研药物品种中的热门研究领域。

仿制药一致性评价分析情况

截止到2018年7月，我国CTR临床登记信息中，生物等效性研究（BE）共计1762条，其以29%的占比成为目前化学药物临床试验研究数量最多的研究类型，且仿制药BE研究数量呈现逐年上升趋势。据不完全统计，2013年9月至2018年7月仿制药BE研究的品种约为444个（不含剂型、规格的区分），其中属于“289基药目录”的药物品种共计97个，占目录药物品种的46.2%。BE研究最多的仿制药品种为盐酸二甲双胍。而在前十的BE研究品种中，属于289基药目录的药品仅为4个。

中国CTR临床研究涉及的1类新药双阶段模型及国内销售情况

李靖博士以康柏西普、阿利沙坦酯、阿帕替尼等药物为例，介绍了药渡数据独创的药物双阶段模型。国内新药研发领域主要有以下特征：极少数创新药真正属于First-in-class，大多数仍然属于Me-too/Me-better，新药上市的风险相对较小；First-in-class原研药物进口到中国具有明显时间差，留有特定市场窗口。因此，新药的开发进度、新药的上市时间成为需要优先考虑的问题。“双阶段评估模型”中有几个关键的时间节点：First-in-class新药上市、进口药物国内上市、原研药物专利过期，仿制药上市。首先，在市场无有效治疗药物时作为First-in-class药物上市或在进口药物国内上市之前作为Me-too/Me-better药物上市，都有机会在国内市场取得一定时间独占期，是价值最高的新药项目；第二个时间节点是，当进口药物获批在国内上市之后，新药即面临与进口厂家的竞争，此时采取更低的价格保持一定的竞争优势是惯用做法，该类新药项目具有中等价值；第三个时间节点，当First-in-class药物专利到期，大量仿制药进入市场之后，此时新药价值仅仅等同于仿制药物，同时要负担高昂的前期研发成本和后期推广费用，该类新药项目价值较低，没有市场的创新药远不如仿制药。除了以上3个关键时间节点外，技术优势也是需要重点考虑因素，相对现有治疗方法具有颠覆性进展的新药同样可以有机会获得超额收益。综上，使用药渡数据的药物双阶段模型可实现新药研发过程中的价值评估和风险预测。

▍丁红霞：中国仿制药及全球进口药情况分析

药渡创始人兼CEO丁红霞博士从1995年至2017年全球上市的化学药物概览、中国仿制药研发竞争格局、后一致性评价时代下的仿制药研发立项方法探讨这三个方面对中国仿制药及全球进口药情况作了分析。

1995-2017年全球上市的化学药物概览

1995-2017年，全球共上市的569个化学药物在中国的上市率仅为48%（271个），尚未上市的298个品种中正在申请进口注册申报的品种有140个，国内企业申报仿制的品种有196个，原研无进口注册也无国内企业仿制的品种有95个，国内既有原研药进口注册也有企业仿制的品种有133个。

中国仿制药研发竞争格局

271个在售的4类化药品种中约30个品种每一种均由10余家企业上市销售，呈现出销售市场分散且竞争激烈的局面；近100个药物品种有20余家企业参与在研申报，企业可能面临产品市场饱和的风险。截止今年5月的数据，271个在售的4类化药品种中剂型为口服的品种为208个，其中128个品种尚在进行BE试验，28个品种由1家企业完成，22个品种由2家企业完成，3个品种由3家企业完成，26个品种由3家以上的企业完成。在肿瘤治疗领域，从销售、BE情况来分析，伊马替尼、吉非替尼等品种已成残酷竞争的红海，厄洛替尼、埃克替尼和阿帕替尼仍存在机会。296个尚未上市的新3类化学药物品种对应的适应症主要集中在肿瘤、感染性疾病、神经系统疾病等，其中的196个品种已有企业参与研究仿制，大部分品种尚未开展BE研究。

后一致性评价时代下的仿制药研发立项方法探讨

现阶段医药行业充满了变数。在我国医疗改革的大环境下，API企业和仿制药企均需要从产品入手，做好产品线的战略规划，才能实现跨越式发展。应当从市场潜力、技术评估、专利战略、政策影响、获得方式、战略匹配性等6个方面综合评价药品的立项价值。丁红霞博士结合真实案例，介绍了基于药渡咨询数据和经验，系统梳理和选用近50个细化指标用于产品的评估和筛选。以及药渡仿制药立项评估六维模型来制定产品的组合策略，最终形成产品领域的阶段性布局策略。

科学事务部 任倩倩|供稿

陈婕|责编

泰格记者

任倩倩

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