诺华申明：确信Zolgensma的功效和安全系数优良

8月6日，FDA公布了这份申明，称6月29日接到Zolgensma的生产商——诺华主打产品的AveXis企业自曝Zolgensma的BLA申请办理材料中动物模型数据测试涉及到统计数据操纵难题。只有FDA仍然强调：用以产品研发和生产制造的动物模型检测数据完整性难题是1个很严肃认真的难题，FDA会慎重处理这一难题。并且FDA得知，AveXis企业在FDA对Zolgensma作出准许决策前的3月14日就已了解这一难题，直至FDA作出准许决策之后才向FDA汇报，期间的时差最让人生疑。 对于，8月7日，诺华公布申明：“最先，对于Zolgensma的安全系数，品质和功效满怀信心。次之，证实商品实效性以及安全系数的直接证据整体上能够出示强有力的直接证据适用共同利益。人们坚持不懈觉得，这类关键的医治方式 依然适用低于2岁的SMA少年儿童病人。” 针对统计数据难题，诺华强调，如同FDA申明的那般，所涉及到的统计数据仅占整体递交的一部分，而且仅限已不应用的旧加工工艺。 除此之外，诺华马上进行了內部调研，快速掌握进度并解决困难，表达如果从调研中得到了关键依据就会立即与FDA共享。在实地调查中，调查报告自始至终沒有说明商品安全系数、功效或产品质量问题。诺华依然彻底有工作能力向有必须的病人出示高品质且合规管理的Zolgensma医治。尽管FDA将会并不接受，但预估这不容易危害已经开展的Zolgensma管控和发展趋势方案。 2019年5月二十四日Zolgensma得到FDA的准许，用以医治2个编号运动神经元存活蛋白质（SMN）的SMN1等位基因上带上突然变化的2岁下列脊髓性肌肉萎缩症（SMA）病人，并定下了313万美金的高价。预估在2019年晚点时期能够在欧洲共同体和日本国获准。