张丹：药物研发的新环境、新挑战及新机会
背景介绍
近日，方恩医药公司董事长张丹博士接受了Pharmaboardroom记者的专访，阐述了其对药物研发新环境、新挑战及新机会的看法。
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在访谈中， 张丹博士详细介绍了中国加入国际人类用药品注册技术要求协调会议（ICH）给中国药物开发和临床研究格局带来的改变，中国本土公司面临的压力和机遇，方恩医药作为国际医药公司在中国开展临床研究首选合作伙伴的独特定位，以及他希望方恩医药成为第一家总部位于中国的国际CRO公司的愿景。
以下为访谈内容节选
记者：中国医疗改革最重要的亮点之一是中国于2016年加入ICH，并于2017年成为ICH委员会的执行成员。这将对中国医药业产生什么影响？
张丹：中国2016年成为ICH的成员，2017年成为ICH执行监管委员会的主要成员。这对中国目前的医药研发活动以及中国医药研发产业的全球化产生了巨大的影响。随着中国成为ICH的一份子，中国生物技术产业将面对全球统一的监管和技术发展标准。临床数据和临床前数据在所有ICH成员国中得到了互认，从而加快了创新药在中国市场的渗透。
同时，因为所有创新药现在都可以进入中国市场，这也意味着在国内市场的全球竞争更加激烈。一个显著的例子是美国默沙东公司的九价人乳头瘤病毒疫苗（HPV）被纳入优先审评，CFDA（即现在的NMPA）仅经过9天审评就给予了有条件批准，而之前GSK的二价HPV疫苗花了10年才获批。当然，这一变化的真正受益者是中国患者。在过去，如果患者负担得起的话，他们可能需要到国外去接受创新治疗，但是现在，整个社会都可以可接受的价格享受到高质量的创新治疗。
不管怎样，结果是中国的创新型企业现在受到全球竞争的制约，必须考虑如何在自己的国家生存和竞争。而积极的一面是，虽然在短期内这将给国内企业带来更多的挑战，但从长远来看，又将加强行业的发展，并促进专注于研发的中国企业的成长。无论这些中国本土公司是否准备好进行国际扩张，都要向前一步，开展全球业务以在国际竞争环境中生存。
我预测再过几年，中国的市场和监管将与今天的情况大不相同。从行业的角度，我们都必须去适应。这也是将来只有具有国际运营能力的研发公司才能生存下来的原因，因为他们拥有全球运营能力的支持。
记者：显然，医药研发环境正变得越来越具有竞争性。这一变化带给像方恩医药这样的专注于帮助创新型公司按照国际标准进行临床研究的中国CRO公司哪些挑战或机遇？
张丹： 方恩医药发展有限公司是一家成立于2006年的本土临床研究组织。那时中国已有许多国际CRO公司，如科文斯和昆泰。我对这些国际CRO公司比较了解，因为我曾在昆泰工作过。当时，我问自己，中国是不是真的还需要另一个CRO公司呢？
为了取得成功，我们找到了一个被外资和本土企业忽视的市场定位。国际CRO通常主要，甚至是专门与跨国公司合作，因为国际CRO公司的价格对于本土企业来说是无法承受的。而另一方面，本土CRO公司只服务于做仿制药的国内企业的国内临床试验，因为他们没有进行国际多中心临床研究的能力。
因此，我创建了方恩医药，以满足研发创新的、单一化合物的公司进入临床阶段的需要。这些公司主要是尚未完全建立起来的本土和国际初创企业，并且他们的大部分资金来自政府或赠款。通常情况下，他们都需要I期临床试验的帮助。因此，方恩医药将自己定位为此类公司的战略合作伙伴。
当时在中国，这样的公司还没有现在那么多，所以我们在最初几年主要关注政府的研发和创新项目。我们不仅获得了政府的财政支持去开展业务，同时还吸引了其他私人投资者的投资。因此，我们利用有限的资源进入了下一个发展阶段。
我们的第二个独特优势是公司的全球化。从一开始，我们的目标就是国际化运营。这在一定程度上是由于当时中国医药市场较小，国内创新较少。因此，我们很快在香港、韩国和台湾开设了办事处。随后，我们收购了美国和英国的小公司。
今天，得益于我们有机增长和并购的双重战略，在行业里耕耘了11年后，我们在全球拥有20个办公室、1700多名员工。
记者：公司的下一个发展阶段是什么？
张丹：我们的基本价值主张是，我们以可承受的价格为客户提供创新、高水平的服务。我们就是这样开始的，直到今天这仍然是我们业务的核心。我们了解小型创新公司在进行临床研究时面临的预算限制。我们具有国际化的运营能力，并对中国市场有深入的了解。因此，我们相信我们是具有独特的优势来帮助中国企业走向全球，帮助全球企业进入中国。
我们现在正通过ICH的契机进一部开拓市场。首先，我们希望帮助更多的本土企业进行国际化扩张，因为这将是他们取得成功的决定性一步。
同时，我们现在已经开始关注一个新的利基市场。全世界都在关注着中国。我们想把更多的跨国公司带到中国，特别是从美国。我说的是我们以前服务过的研发单一化合物的创新型生物技术公司，但这次我们更多地关注美国甚至欧洲的公司。以前，这些公司认为中国市场太大或很难直接进入，因此他们把产品许可给跨国公司或中国本土公司。然而，随着中国现在通过ICH标准化其临床研究系统和流程，他们现在有了不必在中国建立分支机构而在中国进行试验的新机会。
这就是方恩医药可以帮助他们的地方。我们非常了解中国市场，并熟悉国际标准。我们能够为这些公司提供进入中国市场的服务和解决方案。
记者：我们看到，许多国际企业及成功的中国本土企业，如药明康德，都有非常多元化的产品或服务。在新的环境下，您认为中国CRO成功的商业模式是什么？
张丹：事实就是这样，药明康德也的确有一个很好的商业模式。然而，临床研究是大多数CRO的主要关注点。在全球十大CRO公司中，有8家专注于临床阶段。
在方恩医药，我们希望充分利用我们的资源和优势，我们的团队专注于临床研究。在临床研究这块我们做得很好，我们想持续在这个专注的领域深耕。在任何情况下，市场对于不同的参与者来说是足够大的。
我看到我们在基因疗法和免疫疗法等最新疗法中有许多尚未开发的潜力。令人吃惊的是，这些新的疗法，很多甚至大多数，还没有在亚洲人群中进行过测试，因此在这些市场上进行临床试验的需求巨大。特别是由于中国现在是世界第二大医药市场，这种需求只会增长。考虑到未来的增长，中国可能在未来五到十年成为最大的医药市场。跨国公司需要在中国开展临床试验。
在这一领域，方恩医药也是这些公司的最佳合作伙伴。因为我们在与跨国公司和小公司合作方面均有大量的成功经验，现在我们60%到70%的客户都是跨国公司。在过去的11年里，我们在全球的新药申请（NDA）的批准率一直很高，在150多个IND / NDA申请中，除了一个案例外，我们均获得了批准。
制药企业应理所当然与国际CRO公司合作，这是一种过时的想法。现在中国开放了，在这个新的舞台上，理所当然地将中国视为非全球参与者是不明智的。例如，2018年中国政府邀请了48种被认定为“临床急需新药”的产品，不需要任何中国临床试验数据，就直接能申请NDA。这些产品其中一些来自跨国公司，但也有一些来自像Biomarin这样的孤儿药公司，以及像Spark Therapeutics这样的生物技术公司。中国正在向全球制药行业敞开双臂——那么企业为什么要拒绝呢？
记者：最后，您还有什么要对我们的国际读者要说的吗？
张丹：中国拥有巨大的市场潜力，因为中国有如此宝贵的资源。首先，我们必须利用中国在ICH的会员资格来迎接更多的国际创新进入中国。在加入ICH之前中国是孤立的，但现在的游戏规则已经变了。我们希望我们所有的客户都知道，现在是时候进入到中国市场了，而且我们可以帮助他们取得成功。方恩医药欢迎所有公司到中国来，我们比其他任何国际公司都更了解中国市场。
其次，我们应该利用中国庞大的病人群体。可以想象，中国人口占世界总人口的20%以上，中国的病人比美国的多的多，所以中国比美国更适合做研究。患者是一种无法复制的独特资源，因此中国制药行业应充分利用中国这一优势。
最后，我们现在的目标是让方恩医药成为总部位于中国的国际CRO公司！
访谈原文链接：
https://pharmaboardroom.com/interviews/dan-zhang-executive-chairman-fountain-medical-development-fmd-china/
