11月FDA新药审批聚焦
美国FDA刚刚度过了繁忙的新药审批10月,批准了包括Flexion治疗剂公司骨关节炎药Zilretta(triamcinolone acetonide,曲安奈德,一种皮质类固醇的持续释放注射剂)、Neurocrine生物科学公司的Ingrezza(valbenazine,用于治疗迟发性运动障碍),以及Tesaro公司的Rolapitant Ⅳ(Varubi,Tesaro,用于与化疗相关的恶心和呕吐)。
也有一些失败案例:FDA拒绝了Mylan和Biocon公司针对安进公司Neulasta(pegfilgrastim,培非格司亭)的生物仿制药,AcelRx制药公司的新型止痛药Dsuvia(ARX-04,芬太尼制剂),以及PTC治疗剂公司用于杜(Duchenne)氏肌营养不良症的Translarma。其中一些与制造问题有关,而不是有效性,所以日后依然可能获准。
11月,又有一些备受关注的项目等待FDA做出决定。
Xtampza ER
Collegium制药公司一项补充新药申请(sNDA)(即Xtampza ER,oxycodone,羟考酮缓释制剂)等待放行。其用于长期以阿片类药物治疗、没有其他选择、需要24小时全天候管理的严重型疼痛。事实上,该药于2016年4月已被FDA批准,Collegium公司正在寻求强化说明书内容。这被确定属于重大修改,该公司在8月份提交了更多的支持性文件,而FDA将在11月17日审查作出决定。
Auryxia
Keryx也有一项补充新药申请,是Auryxia(ferric citrate,枸橼酸铁)的扩大适应症,包括非透析性慢性肾脏疾病患者的缺铁性贫血。审批日期为11月6日。
Sprycel
百时美施贵宝提出的另一项补充新药申请是Sprycel(dasatinib,达沙替尼),希望能被批准用于治疗费城染色体阳性(Ph+)的慢性期慢性骨髓性白血病(CML)儿童。Sprycel原有制剂为口服片剂,施贵宝拟增加一种配制口服混悬液用的粉末,便于患儿服用。该药物最初在2006年被批准用于治疗对以前的疗法(包括伊马替尼)具有耐药性或不耐受性的Ph+CML患者,以及Ph+急性淋巴细胞白血病(ALL)。审批日期为11月9日。
Heplisav-B
Dynavax公司提交了一项成人乙型肝炎疫苗(Heplisav-B)的生物药申请。2013年2月25日和2016年11月14日,FDA曾先后两次拒绝批准。后一次拒绝的同时,FDA要求该公司提供更多关于效果和安全性的信息。今年8月10日,FDA疫苗和相关生物制品咨询委员会投票以12比1赞成批准该疫苗,至少在安全性方面,还对上市后研究设计提出了意见。审批日期为11月10日。
Cinvanthi
Heron公司有一项用于治疗化疗引起的恶心和呕吐的新药Cinvanthi(HTX-019)的申请(NDA)。审批日期为11月12日。Cinvanthi是该公司拥有的aprepitant(阿瑞吡坦)专利配方,可能成为首个不含聚山梨醇酯80的静脉注射剂。aprepitant是预防化疗诱发的恶心和呕吐的神经激肽-1受体拮抗剂。
rhGUS
Ultragenyx制药公司针对粘多糖贮积症Ⅶ或Sly综合征的生物制剂rhGUS(UX003)申请,预定在11月16日审批。2016年7月,Ultragenyx公布了该药的Ⅲ期临床资料,表明其符合主要终点,但次要终点不理想。
来源:医药经济报