“仿制药指导目录” 对罕见病的宣战？
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近日，CFDA发布了《首批专利权到期、终止、无效尚且无仿制申请的药品清单》，对于该通知的目的，文件表示是为了引导仿制药研发生产，提高公众用药可及性。评审中心对国内化合物专利权到期、终止、无效且尚无仿制申请的国外已上市药品进行筛选，初步筛选出他伐硼罗等10个具有明确临床价值的药品，列入指导名单。
表1首批专利权到期、终止、无效尚且无仿制申请的药品清单
数据来源：国家药审中心
笔者对上述推荐目录大致分析发现，除了他伐硼罗、奥利万星磷酸盐、辛酸拉尼米韦主要针对感染类疾病的治疗，其余的七个药物都属于罕见病治疗药物。作为药审中心的首批“指导意见目录”，到底传达着怎样的一种讯息？一方面，正如文件所述，引导制药企业的仿制药生产，减少重复申报，另一方面，我们不难发现，此次发布的目录，主要集中在罕见病用药领域，正是对“可及性”的深刻表现，也体现出药审中心对罕见病用药发展的重视。
罕见病是指发病率低于1%的疾病，其中有近八成为遗传病，虽然发病率很低，但是在我国庞大的人口基数下，以及普及程度较低的孕期筛查，中国的罕见病患者数量高达1680万，是发达国家的近百倍之多。在我国，由于缺乏相应的药物，本来可以治愈或缓解的疾病被耽误，给众多家庭带来挥之不去的阴影，如苯丙酮尿症、戈谢症、亨廷顿舞蹈症等。2014年风靡全球的“冰桶挑战”，其用意就是想唤起公众对渐冻人（肌萎缩侧索硬化症）的关注。
表二 部分罕见病用药
罕见病用药也称为“孤儿药”，由于此类疾病发病率低，受众群体较少，因而很多制药公司不愿意投入人力、物力进行开发，这种现象在中国尤为明显。发达国家由于完善的医保体系以及雄厚的科研基础，再加上政策引导，有不少专注于罕见病用药研发的制药公司，因而不断有新药问世。在我国由于医药研发基础薄弱，罕见病治疗药物大多数依赖于进口，因而价格高昂，对于一些生物制剂，更是如此。由于大部分进口罕见病用药不在医保报销目录，对国内的患者来说，罕见病的治疗，是一笔沉重的负担。
针对这一难题，政府也在积极推进罕见病相关政策的制定，2012年青岛第一个将罕见病用药纳入医保目录；2015年罕见病用药获得CFDA优先审批权；2016年国家正式发布《罕见病目录》…… 虽然官方对于罕见病的越来越重视，但根本的解决方式在于提高社会公众的用药“可及性”，引导国内的制药企业参与到罕见病用药的研发和仿制中，只有这样才能彻底解决这一难题。
因而，《首批专利权到期、终止、无效尚且无仿制申请的药品清单》选取了七个罕见病用药，目的就在于鼓励国内众多的制药企业开展罕见病用药的仿制工作，缓解国内罕见病治疗药物的紧缺现象，鉴于我国数量众多的罕见病患者群体，此类药物的开发具有广阔的前景，也希望未来国内能够有越来越多的制药企业参与到罕见病用药的开发和仿制中，为那些生活在阴影中的家庭重新带来光明！
责编：Holly
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