小橙周报 | 全球医药资讯速递·第18期

投融资速递 

本周共计8起生物医药类投融资，国内发生了4起，国外发生了4起。其中Clovis融资额最高，为22500万美元，ORIC Pharmaceuticals次之，为5500万美元。

本周要点速览

*NSCLC的治疗迎来历史性的一刻。

阿斯利康公布FLAURA的研究结果，奥希替尼相比一代TKI，在一线治疗NSCLC时OS有显著优势，这也是近20年来EGFR+ NSCLC终于有生存获益的靶向药。同时FLAURA研究表明，相比1代序贯3代，直接3代还是有明显的生存获益，所以正式奠定了奥希替尼的EGFR一哥地位。另外，三代已经称王，四代是否仍然遥远？这也将成为EGFR+ NSCLC最热门的话题之一。

*FDA近期发表公告称诺华的SMA1基因疗法Zolgensma上市申请材料有造假嫌疑，市场一片哗然：诺华这个浓眉大眼的竟然也干了？

Zolgensma是基因疗法最重要的成就之一，一针210万美元，是制药史上单价最高药物，可以显著改善SMA1儿童运动机能发育。从目前看诺华发文力挺Zolgensma，FDA也称这些数据尚未影响对Zolgensma疗效和安全性的看法，所以Zolgensma本次应有惊无险，会继续留在市场上，但可能面会面临部分民事或刑事处罚。

药物研发动态

商业合作

维吾尔自治区疾控中心与新疆大学等合作，探索疾控科研新方向

近日，新疆维吾尔自治区疾控中心与新疆大学、山东大学、新疆维吾尔自治区气候中心签订科研合作框架协议，旨在共享数据，探索疾控科研新方向。签约后，新疆疾控中心将与新疆大学合作培养一支多学科多部门交叉大数据研究团队；与山东大学合作研究新疆全人群全生命周期健康图谱；与新疆气候中心从开发健康气象预报服务产品、联合发布健康气象预报服务信息等方面进行合作。( 健康报 )

英国癌症研究院与Hummingbird Bioscience合作，推动新抗体药物临床试验

8月8日，英国癌症研究院与专注系统生物学的创新生物科技公司Hummingbird Bioscience宣布，双方将合作开发蜂鸟生物科技抗HER3靶点抗体药物HMBD-001，该药物将用于对癌症患者进行基于HER3靶点的肿瘤靶向治疗。根据合作条款，英国癌症研究院的药物研发中心将资助该项目，制造供临床试验使用的抗体药物，并开展一期临床试验，以评估药物的安全性、毒性和疗效。( 美通社 )

Progentec Diagnostics与Karate Health合并，开发自身免疫性疾病诊疗平台

8月6日，医疗技术公司Progentec Diagnostics（Progentec）与Karate Health宣布合并，以共同打造自身免疫性疾病诊疗平台，为系统性红斑狼疮和多发性硬化症患者开发创新治疗技术。本次交易未披露任何财务条款。本次合并完成后，新公司将保留Progentec的名称，总部依旧设在美国俄克拉荷马州。Progentec将为Karate Health团队提供生物实验室和数字技术支持，共同开发诊疗SLE、MS和其他复杂疾病的创新医疗技术和医疗软件。( 动脉网 )

盛诺基和信达生物达成临床研究合作，共同评估达伯舒联合SNG1005治疗晚期癌症

8月6日，信达生物制药公司宣布与北京盛诺基医药科技有限公司达成一项临床研究合作，将在中国启动评估SNG1005和信达生物创新肿瘤药物达伯舒®（重组全人源抗PD-1单克隆抗体，英文商标：Tyvyt®，化学通用名：信迪利单抗注射液）联合用药的临床开发，拟开发的适应症为晚期癌症。SNG1005是盛诺基医药从国外引进的紫杉醇分子与氨基酸短肽偶联化合物。( 美通社  )

Neuropore疗法和BenevolentAI进入战略合作，通过人工智能发现新型神经疾病药物

8月5日，Neuropore Therapies宣布与BenevolentAI合作，对由人工智能鉴定的与进行性神经退行性疾病有关的分子靶点进行研究；研究的分子靶标涉及调节蛋白质稳态中的功能障碍，可由此恢复正常的细胞蛋白清除机制。该合作旨在发现多个目标的小分子疗法。Neuropore总裁兼首席执行官Errol De Souza表示，“人工智能在制定新的医学方法中的应用是科学的前沿之一，Neuropore的自噬平台是新假设和发现的完美试验场。在药物发现能力之外，Neuropore在神经退行性疾病方面的发展和转化经验使其非常适合两家公司。“ ( biospace )

武田制药以约12亿美元与Sosei Heptares达成合作协议，共同开发GPCR靶向药物

近日，Sosei Heptares宣布与武田制药（Takeda）达成战略性多目标合作伙伴关系，以开发和商业化调节G蛋白偶联受体（GPCR）靶标的新分子，包括小分子和生物制剂。把Sosei Heptares的基于结构的针对GPCR的药物设计能力与武田制药对多个GPCR目标的治疗领域专业知识结合起来，寻求一系列疾病的新的治疗干预点；胃肠道是合作初期的优先目标。除研究资金外，Sosei Heptres还有资格获得最多2600万美元短期付款，以及未来开发、商业化和基于销售的里程碑款，总共或超12亿美元，并可获得合作产品净销售额的分级特许权使用费。( biospace )

复旦大学附属中山医院、国家肝癌科学中心和美国高校合作，将外周血5hmC技术引入肝癌领域

近期，复旦大学附属中山医院的樊嘉院士和国家肝癌科学中心/东方肝胆外科医院的王红阳院士与美国芝加哥大学何川教授和美国西北大学张玮教授合作，将外周血5hmC技术引入肝癌领域。两位院士牵头，共同发起一项多中心肝癌早期5hmC标志物检测的临床研究，利用外周血5hmC信号变化，依托高通量基因组测序技术进行肝癌早期诊断。樊嘉院士和王红阳院士强强联手，通过大样本的临床研究，将为中国肝癌早期诊断提供一个全新的技术方案、为临床积累极具价值的经验。( 动脉网 )

其他资讯

产品审批

禾元生物植物源重组人血清白蛋白注射液获FDA临床批准

8月10日，武汉禾元生物科技股份有限公司利用水稻胚乳细胞表达平台研发的生物药——植物源重组人血白蛋白注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，同意在美国进行临床研究。这是中国第一个在美国批准进入临床的血液制品，也是国际上第一个植物体系表达进入临床的血液制品。人血清白蛋白在临床上广泛用于肝硬化腹水、失血性休克、术后血容量补充、各种水肿、烫伤烧伤和癌症放化疗的辅助治疗，还广泛用于医药辅料、细胞治疗辅助成分、培养基添加剂、细胞或胚胎冻存保护剂和美容美肤等。

人福医药止痛新药舒芬太尼获临床试验批件

8月9日，人福医药发布公称，控股子公司宜昌人福药业有限责任公司收到国家药品监督管理局核准签发的舒芬太尼透皮贴剂（规格1.44mg/10cm2/贴）的《临床试验通知书》。舒芬太尼透皮贴剂适用于治疗中度到重度慢性疼痛，为宜昌人福自主研发产品。宜昌人福于2019年5月22日提交舒芬太尼透皮贴剂临床注册申请，并于5月31日获得受理，受理号为CXHL1900070。( 新浪医药 )

吉利德必妥维获得药监局批准，用于治疗HIV-1型病毒感染

近日，吉利德科学宣布日服单片复方制剂必妥维®（比克恩丙诺片，比克替拉韦50mg/恩曲他滨 200mg/丙酚替诺福韦25mg，BIC/FTC/TAF）已被中国国家药品监督管理局批准用于治疗HIV-1型病毒感染。必妥维®是现有基于整合酶链转移抑制剂的最小三联复方单片制剂。必妥维®在中国适用于作为完整方案治疗人类免疫缺陷病毒1型感染成人，且患者目前和既往无对整合酶抑制剂类药物、恩曲他滨或替诺福韦产生病毒耐药性证据。( 美通社 )

春立医疗获药监局颁发“不可吸收带线锚钉”注册证

8月9日，春立医疗发布公告，公司近期收到国家药品监督管理局颁发的“不可吸收带线锚钉”注册证。不可吸收带线锚钉属运动医学领域，由锚钉、缝线、插入器组成，适用于软组织从骨性结构撕脱或撕裂的修复手术，将软组织与骨性结构固定在一起。“不可吸收带线锚钉”注册证的取得标志着公司已经进入运动医学领域，同时也是公司向更综合性医疗器械平台转变的开端。( 新浪网 )

PAVmed细胞收集装置EsoCheck获FDA 510（k）许可

近日，PAVmed宣布其子公司Lucid Diagnostics旗下产品EsoCheck细胞收集装置已获得FDA 510（k）营销许可。EsoCheck是一种非侵入性细胞采集设备，用于在5分钟的诊所操作程序中从食道的目标区域采集细胞，无需内窥镜检查。患者吞下维生素丸大小的胶囊，其中包含一个连接在细导管上的小气囊。当抽出导管时，它会擦拭目标区域以获取细胞样本，并在移除设备时保护该样本免受污染。获取的的细胞样本可用于任何商业上可得的诊断测试。( mpo-mag )

NinePoint Medical宣布FDA已批准其NvisionVLE®成像系统的胰腺和胆管应用

NinePoint宣布旗下NvisionVLE®成像系统已获得FDA批准，以进行胰腺和胆管的检测。NvisionVLE®成像系统为医生提供组织表面和皮下的实时，高分辨率体积图像，允许胃肠病学家彻底评估组织中感兴趣的区域，如使用其他医学成像技术这些区域则可能不可见。新系统与NinePoint®的低剖面光学探头联合使用，这是一种直径7F的成像探头，用于处理探测小而曲折的解剖结构，例如胰胆系统，可以帮助医生解决许多重要的临床问题。( biospace )

Stoke主要候选药STK-001获FDA认可为孤儿药品，用于Dravet综合征

8月6日，Stoke宣布FDA已认可其主要产品候选药物STK-001，一项针对Dravet综合征的研究性新疗法为孤儿药品。Stoke认为STK-001有可能成为第一种解决Dravet综合征潜在遗传原因的疾病调节疗法。STK-001被设计用于从SCN1A基因的非突变（野生型）拷贝上调NaV1.1蛋白表达以恢复生理NaV1.1水平，从而减少Dravet综合征引起的癫痫发作和显著的非癫痫发作合并症。Stoke已经生成了临床前数据，证明了STK-001的机制证明。( businesswire )

Provention种单克隆抗体teplizumab获FDA授予突破性药物资格

近日，Provention Bio公司宣布FDA已授予teplizumab（PRV-031）突破性药物资格，这是一种单克隆抗体，用于高危群体预防或延缓发生临床1型糖尿病。teplizumab是一种实验性抗CD3单克隆抗体，开发用于拦截和预防临床T1D。FDA授予teplizumab BTD，是基于TrialNet开展的“At-Risk”研究的临床数据。该研究评估teplizumab用于高危群体预防或延缓发生临床1型糖尿病的疗效和安全性。( 生物谷 )

Inotrem新药申请获FDA批准，将开始IIb期临床研究验证其对脓毒性休克患者疗效

8月6日，Inotrem宣布FDA已经批准对其新药nangibotide进行ASTONISH试验（IIb期）的研究性新药申请（IND）。IND生效将允许Inotrem开始计划在美国脓毒性休克患者的IIb期研究，旨在证明nangibotide的疗效，并为脓毒性休克患者提供临床活动相关证据，这将是一项在美国和欧洲进行的全球多中心研究。此外，本研究旨在验证使用可溶性TREM-1作为潜在伴随诊断测试的个性化医疗方法，以识别更可能受益于nangibotide治疗的患者。( businesswire )

Voluntis旗下软件Oleena获FDA批准，帮助癌症患者控制症状并帮助护理团队获得临床见解

近日，Voluntis旗下一款算法驱动的数字工具Oleena获得FDA批准上市，可帮助癌症患者控制症状，并帮助护理团队获得临床见解。Oleena软件是由患者护理团队做出处方的II类医疗设备。当用户将症状记录到应用程序中时，Oleena对每个患者进行自我管理病情的个性化指导，以及如何和何时采取其护理计划中包含的支持性治疗的说明；同时，护理团队将获得患者症状和此软件使用方式的最新信息，以及由该软件做出的临床见解。( mobihealthnews )

Dalent Medical宣布其Sinusleeve™气球鼻窦扩张套获FDA批准上市，将在佛罗里达州销售

近日，Dalent Medical宣布其Sinusleeve™气球鼻窦扩张套获FDA批准上市，该公司将立即开始在他们的家乡佛罗里达州向耳鼻喉科医生销售该装置。Sinusleeve™球囊是一种一次性球囊窦扩张装置（BSD），用于治疗慢性鼻窦炎。该专利设备在美国开发和制造，通过一致的套管安装在刚性，柔性和可重复使用的定位和抽吸装置上。Sinusleeve™气球适用于各种尺寸和曲线的仪器，允许一体化接入同时进行吸气和球囊扩张。( biospace )

第一三共旗下TURALIO™获FDA孤儿药认定，成为首个被批准用于治疗TGCT的药物

8月5日，第一三共（Daiichi Sankyo）宣布旗下疗法TURALIO™获FDA批准，治疗伴有严重发病或功能限制，不能适应改善与手术的成人患者的TGCT。TGCT是一种罕见的非恶性肿瘤，影响关节滑膜、毛囊和肌腱鞘，导致受影响的关节或肢体的活动性降低，有局部侵略性。TURALIO（ pexidartinib ）是一种口服小分子，可抑制引起TGCT的滑膜异常细胞的主要生长因子CSF1R。TUALIO还抑制KIT和FLT3-ITD。第三阶段ENLIVEN试验显示，与安慰剂相比， TUALIO治疗对患者有统计学意义的改善。( 汇众医疗 )

Masimo宣布其婴儿用无创持续血红蛋白监测产品SpHb®获得CE认证

8月5日，Masimo宣布其为新生儿和婴儿患者（小于3 kg）进行无创和持续血红蛋白监测的产品SpHb®获得CE标志认证，现在SpHb®已获得全年龄段CE认证。SpHb®配合其rainbow®传感器使临床医生能连续无创同时测量多种额外的非侵入性参数以及SpHb，包括氧饱和度（SpO2）和高铁血红蛋白（SpMet®），跟踪患者血红蛋白趋势的稳定性或不稳定性来实时更密切地监测新生儿血红蛋白状态。目前SpHb®已获FDA批准用于检测大于3kg的患者，但FDA尚未对小于3kg的患者使用SpHb®做出批准。( businesswire )

政策一览

人事变更

礼来肿瘤学事业部Levi Garraway博士离职，Loxo首席执行官Josh Bilenker成临时负责人

8月7日，礼来宣布肿瘤学全球开发和医疗事务高级副总裁Levi Garraway博士离职，Loxo公司首席执行官Josh Bilenker将成为该岗位“临时”负责人。( 新浪医药 )

华兴资本宣布任命王欧担任集团战略顾问

8月8日，华兴资本集团宣布任命王欧担任集团战略顾问，兼任华菁证券董事。未来王欧将支持集团投资业务发展，为相关团队提供战略建议，并参与华菁证券的战略发展和经营管理事宜。王欧向华兴资本集团董事长兼首席执行官包凡先生汇报。

Pilatus Comparator Solutions任命查德-芬尼为北美副总裁

8月7日，Pilatus Comparator Solutions欣然宣布进一步拓展全球团队，任命查德-芬尼(Chad Finney)为北美副总裁。查德在临床试验提供和更广阔的医疗市场方面拥有丰富的经验。( 美通社 )

科技前沿

《NPJ Breast Cancer》：AI识别出五种乳腺癌新亚型

近日，伦敦癌症研究所（Institute of Cancer Research, ICR）的一个研究小组将人工智能（AI）和机器学习（ML）应用于乳腺癌的基因序列和分子数据，以揭示先前被归类为同一类型的癌症之间的重要差异，因为看似患有同一类型乳腺癌的患者其实对药物的反应往往有所不同。最终研究人员识别了五种新乳腺癌亚型，每一种都与不同的个性化治疗方法相匹配。这项新研究发表在《NPJ Breast Cancer》杂志上，它不仅为乳腺癌患者打开了个性化治疗的大门，而且有助于确定新的药物靶点。( 医药地理 )

《PNAS》：揭秘KRAS和TP53基因突变诱导胰腺癌信号通路

近日，日本北海道大学的研究人员在《PNAS》上发表了一项最新研究，揭秘了KRAS和TP53基因突变诱导胰腺癌信号通路，披露了其增强胰腺癌侵袭组织和逃避免疫系统的分子细节，为胰腺癌的免疫治疗提供新的药物靶点。( 新浪医药 )

《Int J Cancer》：多吃禽肉少吃红肉或能降低个体患乳腺癌的风险

日前，一项刊登在国际杂志International Journal of Cancer上的研究报告中，来自美国国家环境卫生科学研究所的科学家们通过研究发现，摄入红肉或会增加个体患乳腺癌的风险，而摄入禽肉则能保护机体有效抵御乳腺癌并降低患癌风险。( 生物谷 )

《mBio》：全球变暖或致“超级真菌”出现

近日，一项刊登在国际杂志mBio上的研究报告中，来自约翰霍普金斯大学彭博公共卫生学院等机构的科学家们通过研究发现，全球变暖或许在耳道假丝酵母菌（C.auris, Candida auris）的出现中扮演着非常关键的角色，耳道假丝酵母菌是一种多重耐药性真菌，如今其对全球公众健康已经构成了严重的威胁，而且这种真菌或许也是气候变化引起新型致病性真菌出现的一个例子。( 新浪医药 )

《自然 · 生物医学工程》：新型凝胶可减少术后组织粘连

近日，根据最新一期《自然 · 生物医学工程》报道，美国斯坦福大学研究人员发现，在心脏手术后的动物内部组织上喷洒凝胶可大大减少粘连。新开发的凝胶远比目前市场上的防粘连材料更有效，而且已在实验中证明是安全的。( 生物360 )

《JBC》：科学家有望开发出对健康细胞无损伤效应的新型抗癌疗法

近日，一项刊登在国际杂志Journal of Biological Chemistry上的研究报告中，来自俄勒冈州立大学的科学家们通过研究有望开发出一种对健康细胞并无损伤效应的新型有效癌症疗法，文章中，研究者表示，他们鉴别出了一种特殊的蛋白质修饰，其或能特异性地支持肿瘤细胞的增殖和生存。( 生物谷 )

加尔维斯顿医学院：研究人员发现治疗艾滋病新方法

近日，德克萨斯大学加尔维斯顿医学院的研究人员找到了一种方法抑制休眠HIV病毒的复苏。该研究小组发现，蛋白质BRD4在调节HIV基因新拷贝的产生中起着关键作用。研究人员设计，合成并研究了几种小分子，以选择性地编程BRD4以抑制HIV。他们选择了一种先导化合物ZL-580，在他们的测试中，它显著延迟了抗逆转录病毒治疗（ART）停止后休眠HIV的再激活。该研究作者胡海涛Haitao Hu表示，他们首次证明可以利用人类BRD4及其相关机制来抑制潜伏的艾滋病病毒，为开发HIV检测或治疗剂提供了一种有前途的方法，有望导致病毒的治愈。( biospace ) 

愿你活得烈马青葱~